00:03Et on accueille Laure Jameau, cofondatrice et présidente d'Untix Pharma.
00:08Bonjour Laure, merci d'être avec nous.
00:11Vous développez de nouveaux traitements, donc, administrés par voie orale,
00:15pour des maladies génétiques, comme la maladie de Huttington.
00:19Tout d'abord, qu'est-ce que la maladie de Huttington ?
00:21Alors, c'est une maladie neurodégénérative, qui touche des personnes adultes pour l'essentiel.
00:27Et dans cette maladie, en fait, il y a une mutation dans un gène,
00:31un gène qui est impliqué dans le transport d'informations entre les cellules,
00:36donc la communication.
00:37Et si vous imaginez cette communication cérébrale comme un système ferroviaire,
00:42chez les patients, faites le train des rails.
00:44D'accord.
00:45Et nous, ce qu'on fait, c'est qu'on rattache le train sur les rails.
00:48Très bien, ça ne peut pas être plus imagé.
00:50Et pourquoi, alors, est-ce que vous vous êtes concentrée sur celle-ci ?
00:53Racontez-moi l'histoire.
00:54Alors, l'histoire, elle vient de mon associé, Frédéric Saudou,
00:57qui est un chercheur académique qui travaille sur la maladie de Huttington
01:00depuis une trentaine d'années.
01:01Lorsque le gène a été cloné,
01:03donc lorsqu'on a découvert ce gène responsable de la maladie
01:06et qu'on a su que c'était une maladie qui était liée à un défaut dans un seul gène,
01:10c'était en 1993,
01:12et il s'est dit,
01:13« Ah, une maladie monogénique, ça va être facile,
01:16je vais travailler là-dessus. »
01:17Et c'est comme ça qu'il a démarré.
01:19Vous voyez, on est plus de 30 ans après,
01:20il n'y a toujours pas de traitement pour les patients.
01:22Comme quoi, ça n'est pas forcément simple.
01:23Mais c'est ça ce qui a été à l'origine de son choix
01:25pour travailler sur les maladies neurodégénératives type Huttington.
01:29Et pour ma part,
01:31j'ai toujours voulu travailler sur les maladies rares
01:32et plus particulièrement sur le système nerveux central.
01:35Et ça m'est venu d'assez longtemps,
01:37puisque quand j'étais en troisième,
01:38j'ai dit à mes parents,
01:39« Je ferai ça. »
01:41C'est une vraie vocation.
01:42Voilà.
01:43Et alors, vous disiez...
01:45Déjà, il touche quelle tranche d'âge ?
01:47Ce sont les personnes âgées ou pas forcément ?
01:49Alors, non, on ne peut pas parler de personnes âgées.
01:52C'est une maladie qu'on appelle à émergence tardive.
01:55Ça touche des personnes en général autour de 30-40 ans
01:58qui se détériorent pendant une vingtaine d'années.
02:00Et là, je m'ai dit, on décès, c'est 62 ans.
02:03D'accord.
02:03Et de quoi est-ce qu'on décède ?
02:05Alors, on décède des suites,
02:07des conséquences de cette maladie, en fait,
02:09qui déclenchent des troubles moteurs psychiatriques et cognitifs.
02:13Donc, impossible.
02:14Est-ce qu'on peut la comparer à Parkinson, par exemple ?
02:16Alors, on pourrait, en quelque sorte, la comparer.
02:18En termes de symptômes purs, j'entends.
02:20Parce qu'il y a des symptômes communs.
02:22Chez Parkinson, il y a des troubles du mouvement,
02:24des troubles moteurs.
02:25Chez les patients Huntington,
02:26c'est des troubles pareils du mouvement,
02:30mais qui sont un peu différents.
02:31C'est une maladie qui s'appelait avant la Corée de Huntington.
02:34Corée comme le pays ?
02:35Non, Corée comme la danse.
02:36C'est des gens qui font des mouvements un peu comme ça,
02:40désordonnés,
02:41qui donnaient l'impression qu'ils dansaient,
02:44alors qu'en réalité, non, ils ne dansent pas.
02:46Ils ont un trouble moteur neurologique
02:47qui fait que la structure de cerveau
02:51qui gère ces mouvements-là est altérée.
02:52Et en France, on sait combien de personnes
02:54est-ce que ça représente ?
02:55Oui, et même dans le monde.
02:57Donc, en France, on a 18 000 personnes
02:59qui sont concernées par cette maladie,
03:01à près 300 000 dans le monde.
03:05Et voilà, essentiellement dans les pays caucasiens,
03:09parce que c'est une maladie qui a une origine génétique
03:12et qui est par transmission familiale
03:14et qui vient d'un background caucasien.
03:16Mais il y a aussi des personnes atteintes en Asie
03:19et un peu en Afrique également.
03:21Donc, il y a un parent atteint...
03:23Un risque sur deux de transmettre la mutation à son enfant.
03:28Donc, c'est des pathologies qui sont extrêmement sévères
03:31et pour lesquelles il faut faire attention, effectivement,
03:34quand on a un projet parental.
03:36Et vous le disiez, votre traitement répare la fonction du gène
03:39sans toucher directement à l'ADN.
03:41Absolument.
03:42Pourquoi est-ce que c'est plus sûr et plus facile à utiliser,
03:47si je peux me permettre, pour les patients ?
03:49Alors, la thérapie génique, c'est une stratégie thérapeutique
03:51qui est très, très complexe à mettre en œuvre.
03:53Alors, souvent, on utilise ce qu'on appelle des vecteurs
03:56pour transférer un gène qui va être soit le gène de remplacement
04:00ou le gène réparateur.
04:01Et ces vecteurs, c'est des rétrovirus
04:02que vous allez intégrer, par exemple, dans l'ADN.
04:05Le patient va vivre avec toute sa vie
04:07et on ne sait pas ce qui va derrière se passer,
04:10ce qui pourrait se passer.
04:12Alors que quand on prend un médicament
04:13qui est facile à prendre tous les jours,
04:15comme vous prenez, quand vous avez, par exemple, du cholestérol,
04:19vous prenez un anti-cholestérol émiant,
04:22là, vous allez prendre ce médicament
04:24ou comme vous prendriez de l'aspirine.
04:26Donc, la prise est simple.
04:27Certaines des stratégies de thérapie génique,
04:29c'est aussi très, très compliqué à mettre en œuvre.
04:3218 heures de neurochirurgie
04:34pour insérer, par exemple,
04:37une stratégie de thérapie génique
04:39dans la zone du cerveau des patients
04:41avec des risques de développement et de sécurité derrière.
04:44La petite molécule, c'est facile.
04:46Ça coûte beaucoup moins cher aussi aux contribuables.
04:49Et ça permet que les États
04:52soient en capacité de rembourser ces stratégies.
04:54Parce que la thérapie génique,
04:55c'est extrêmement onéreux à rembourser.
04:58Et on a la certitude
04:59qu'il y a un certain nombre de pays
05:01qui ne pourront pas s'offrir cette thérapie.
05:03Et nous, on souhaite
05:05qu'on développe,
05:07pour le maximum de patients,
05:09que ce soit abordable pour les patients.
05:10Parce qu'aujourd'hui, en l'État,
05:11c'est pris en charge par la assurance maladie.
05:12Alors aujourd'hui, ce qui est pris en charge,
05:13c'est une maladie qu'on appelle orpheline.
05:15Il n'y a pas de traitement.
05:15Ce qui est pris en charge,
05:16c'est la prise en charge générale
05:18pour accompagner les patients vers le décès.
05:20Mais si une thérapie génique venait sur le marché,
05:23on pourrait imaginer avoir un prix d'injection
05:26qui soit autour de 2 millions, 3 millions, 4 millions d'euros,
05:29l'injection unique chez le patient.
05:31Quand vous prenez une petite molécule
05:33qui va être remboursée,
05:34quelques dizaines d'euros par jour,
05:36c'est beaucoup plus facile
05:37pour les États à prendre en charge
05:39que 4 millions par patient.
05:42Donc, vous voyez,
05:4318 000 personnes concernées en France,
05:44si vous multipliez par 4 millions,
05:46l'assurance sociale aura quelques difficultés
05:49à pouvoir rembourser
05:50et proposer la thérapie au patient.
05:52Et donc, c'est un sujet
05:53qu'on a évoqué dans la séquence précédente
05:55avec les deux invités.
05:56Votre traitement peut être adapté
05:57à une cinquantaine de maladies rares.
05:59Oui.
05:59Est-ce que ça veut dire
06:00qu'en soignant un patient très spécifique,
06:02on peut ensuite aider
06:04beaucoup d'autres maladies ?
06:05Absolument.
06:06Et ce sont des stratégies
06:08qui sont beaucoup mises en œuvre
06:09dans les maladies rares
06:10parce que les maladies rares
06:11suscitent peu d'intérêt.
06:12Et on travaille beaucoup
06:13sur des innovations technologiques
06:15qui peuvent servir au plus grand nombre.
06:17Nous, on a identifié
06:18une cinquantaine de maladies
06:20qui ont toutes ce même défaut
06:21de la communication
06:22à l'intérieur des cellules du cerveau
06:24et pour lesquelles
06:26on peut avoir un bénéfice
06:27grâce à notre stratégie
06:28qui est de restaurer
06:29la fonction normale du gène
06:31malgré la mutation.
06:32Aujourd'hui, parmi les 50,
06:34on a fait la démonstration dans 3.
06:36la maladie de Huntington,
06:38le syndrome de Rett,
06:39qui est un syndrome neurodéveloppemental
06:41et une forme rare génétique
06:42de la maladie de Parkinson.
06:44Donc ça, c'est vraiment emblématique.
06:46C'est presque un écosystème
06:48des maladies rares.
06:50Vous avez lancé
06:52les études réglementaires
06:53en vue d'un essai clinique
06:54de phase 1 début 2027.
06:57Quelles sont les prochaines étapes clés ?
06:59Alors pour nous,
07:00l'étape clé, la prochaine,
07:01la plus importante,
07:02c'est une levée de fonds
07:03pour pouvoir financer...
07:03De 5 millions d'euros.
07:04Exactement.
07:05L'idée, c'est de lever
07:065 millions d'euros en equity
07:07pour pouvoir financer
07:09la finalisation des études
07:11nécessaires et obligatoires
07:12au dossier clinique
07:13afin d'obtenir l'autorisation
07:15de faire une étude clinique
07:16de phase 1
07:16chez le volontaire sain
07:17et puis une petite étude clinique
07:19préliminaire chez des patients
07:20pour s'assurer
07:21que ce qu'on voit
07:22chez le volontaire sain
07:22est pareil que chez les patients
07:24et ensuite, en 2028,
07:26pouvoir faire une étude clinique
07:27de plus grande envergure
07:29chez des patients
07:29pour démontrer
07:30le bénéfice de notre traitement.
07:32Et d'ailleurs,
07:32chez Antic Pharma,
07:34vous souhaiteriez
07:35que le financement
07:36des maladies rares évolue.
07:38Oui.
07:38Est-ce que vous pouvez nous expliquer ?
07:40Oui, absolument.
07:41Les maladies rares,
07:42vous l'aurez compris
07:43à travers les interventions précédentes,
07:46c'est des pathologies
07:47pour lesquelles
07:47il n'y a pas forcément
07:48un intérêt très très fort
07:49de la part des industriels
07:51parce que le modèle économique
07:53est compliqué.
07:54Il n'y a pas beaucoup de patients,
07:55il n'y a pas beaucoup de perspectives
07:56de gagner de l'argent
07:58en développant des médicaments.
08:00Et donc,
08:01on a besoin,
08:02quand on est des petites start-up
08:05comme les nôtres
08:05et qu'on ne peut pas être baqué
08:07par des grosses industries pharmaceutiques
08:09qui participent en étant partenaires
08:11de notre développement,
08:12on a besoin de lever des fonds.
08:13Et l'un des grands axes
08:15sur lesquels je travaille
08:16avec mes associés de France Biotech
08:19qui dirigent avec moi
08:20le groupe de France Biotech
08:22sur les maladies rares,
08:23ce serait de dire
08:25on a des possibilités,
08:27on a des leviers
08:27pour financer la recherche
08:29sur les maladies rares.
08:30L'un d'eux pourrait être,
08:32par exemple,
08:32de considérer
08:33que toute stratégie thérapeutique
08:35sur les maladies rares
08:36peut être considérée
08:37comme un travail
08:38ou une entreprise à impact.
08:40Et ça,
08:41ça ouvrirait la porte
08:42à des fonds d'investissement
08:45auxquels on pourrait aller chercher,
08:48auprès desquels
08:49on pourrait aller chercher
08:50du financement.
08:51Et puis,
08:51il y a d'autres stratégies
08:52qu'on peut mettre en oeuvre.
08:53Par exemple,
08:54nous,
08:54on pense que
08:56ce serait important
08:57de permettre aux individus
08:59à travers leur épargne
09:01de financer les maladies rares.
09:03On sait que c'est quelque chose
09:04qui marche très très bien
09:05parce que beaucoup d'entreprises
09:07start-up maladies rares
09:08font appel
09:09à ce qu'on nomme
09:10les business angels
09:11qui sont des personnes privées
09:13qui décident d'investir
09:14dans des projets.
09:15Les maladies rares,
09:16ça donne du sens
09:17à l'investissement des gens.
09:19C'est souvent des gens
09:20qui sont touchés
09:22par soit une maladie,
09:23soit qui connaissent des gens
09:25qui ont eu une maladie rare
09:26ou des familles
09:27où il y a eu des maladies rares
09:28et qui donc sont prêts à investir.
09:30Mais aujourd'hui,
09:31on ne les aide pas à investir.
09:33Et donc,
09:33voilà,
09:34permettent par exemple
09:35pour une épargne des citoyens
09:37ou un investissement à impact.
09:40Je pense que ce serait vraiment
09:41prometteur
09:42et une belle façon
09:43pour que la société aussi
09:45qui a l'envie
09:46de participer à ces progrès-là
09:48puisse le faire directement.
09:50Merci,
09:50Laura Jameau,
09:51cofondatrice et présidente
09:52d'Untix Pharma.
09:54Merci à vous
09:55de nous avoir suivis
09:56sur Bsmart for Change.
09:57Générique
Commentaires