- il y a 12 heures
- #sanfilippo
- #maladie
- #enfants
Eden et Abel, 8 et 4 ans, sont atteints de la maladie de Sanfilippo, rare et incurable. Leurs parents se sont mobilisés pour récolter des dons afin qu’ils bénéficient d’essais cliniques, avec l’espoir de trouver un traitement. Leur mère, Farha, raconte son combat pour ses fils dans Code source au micro de Barbara Gouy.
Direction de la rédaction : Pierre Chausse - Rédacteur en chef : Jules Lavie - Reporter : Barbara Gouy - Production : Thibault Lambert, Clara Garnier-Amouroux - Réalisation et mixage : Pierre Chaffanjon - Musiques : François Clos, Audio Network.
Pour ne rien manquer de l’actualité du Parisien:
🎥 Ne ratez aucune de nos vidéos : https://youtube.com/@LeParisien
🔔 Suivre toute l’actualité avec notre abonnement : https://urlr.me/!abonnementleparisien
✉️ En savoir plus sur l’actualité avec notre newsletter : https://bit.ly/new-sletters
👂 Retrouvez nos différents podcasts :
Code Source: L’actualité quotidienne du Parisien : https://bit.ly/_Codesource
Crime Story: Le podcast faits-divers du Parisien: https://bit.ly/_Crimestory
Le Sacre: Revivez le parcours d’un médaillé olympique: https://bit.ly/_Lesacre
Suivez-nous:
Instagram : https://instagram.com/leparisien/
Facebook : https://facebook.com/leparisien/
Tiktok : https://tiktok.com/@leparisien
X : https://twitter.com/@le_Parisien
Snapchat : https://snapchat.com/t/pr3nDoxv
Bluesky : https://bsky.app/profile/leparisien.fr
Threads : https://threads.net/@leparisien
#sanfilippo #maladie #enfants
Direction de la rédaction : Pierre Chausse - Rédacteur en chef : Jules Lavie - Reporter : Barbara Gouy - Production : Thibault Lambert, Clara Garnier-Amouroux - Réalisation et mixage : Pierre Chaffanjon - Musiques : François Clos, Audio Network.
Pour ne rien manquer de l’actualité du Parisien:
🎥 Ne ratez aucune de nos vidéos : https://youtube.com/@LeParisien
🔔 Suivre toute l’actualité avec notre abonnement : https://urlr.me/!abonnementleparisien
✉️ En savoir plus sur l’actualité avec notre newsletter : https://bit.ly/new-sletters
👂 Retrouvez nos différents podcasts :
Code Source: L’actualité quotidienne du Parisien : https://bit.ly/_Codesource
Crime Story: Le podcast faits-divers du Parisien: https://bit.ly/_Crimestory
Le Sacre: Revivez le parcours d’un médaillé olympique: https://bit.ly/_Lesacre
Suivez-nous:
Instagram : https://instagram.com/leparisien/
Facebook : https://facebook.com/leparisien/
Tiktok : https://tiktok.com/@leparisien
X : https://twitter.com/@le_Parisien
Snapchat : https://snapchat.com/t/pr3nDoxv
Bluesky : https://bsky.app/profile/leparisien.fr
Threads : https://threads.net/@leparisien
#sanfilippo #maladie #enfants
Catégorie
🗞
NewsTranscription
00:00Bonjour, c'est Jules Lavi pour Codesource, le podcast d'actualité du Parisien.
00:04Le Parisien qui vous propose aussi Crime Story, présenté par Claudia Prolongeau et Damien Delsenis.
00:10Annonce importante pour les fidèles de Crime Story.
00:12Nous publions une série exceptionnelle sur le mystère de la tuerie de Chevaline.
00:17Six épisodes, tous disponibles dès ce samedi 29 mars.
00:21Tout de suite, votre épisode de Codesource.
00:27Le 15 février, le Parisien a raconté le combat de deux parents, dont deux de leurs trois enfants,
00:32sont atteints d'une maladie très rare, un syndrome que l'on peut comparer à une forme d'Alzheimer infantile.
00:39Abel a 4 ans, Eden le grand frère en a 8, et grâce à la mobilisation de leurs parents,
00:44plus d'un million d'euros ont été récoltés, une somme qui va permettre de mener des essais cliniques à
00:50Lyon,
00:50en lien avec des médecins américains, avec l'espoir de trouver un jour un traitement.
00:56Leur mère, Farah, témoigne dans Codesource aujourd'hui, au micro de Barbara Gouy.
01:08Je rencontre Farah chez elle dans la ville du Coteau, près de Rouen.
01:12Elle a toujours vécu ici.
01:14Elle a 32 ans et elle vit dans une maison à quelques pas de la Loire.
01:18C'est lumineux, très calme, et sur le canapé, il y a quelques jouets des enfants.
01:23Elle vient de les déposer à l'école.
01:25Le papa, Tommy, est au travail. Ils se connaissent depuis toujours.
01:29Tommy, on s'est rencontrés, on avait 12 ans, au collège, et on s'est mis ensemble vers 20 ans.
01:34On a emménagé très vite ensemble.
01:36Farah commence à travailler directement après le lycée, et devient conseillère à l'assurance maladie.
01:42Tommy est agent technicien à la ville de Rouen.
01:45Lorsque Farah a 22 ans, elle apprend qu'elle est enceinte.
01:49Ce n'était pas prévu.
01:50C'était une surprise.
01:51La grossesse d'Eden se passe super bien.
01:54Il n'y avait aucun problème.
01:56Même l'accouchement, aucun problème.
01:58Et les premiers mois de vie aussi, tout se passait très bien.
02:04Eden naît le 7 août 2016.
02:07Farah et Tommy profitent des moments avec leur fils.
02:10Mais vers un an et demi, Eden commence à avoir quelques problèmes de santé.
02:15Ça se manifestait en diarrhée.
02:17Diarrhée, vomissement, c'était par crise, tous les deux mois environ.
02:21Et au début, c'était souvent, on me disait, il a la gastro.
02:24On revient deux mois après, il a encore rattrapé la gastro.
02:27Sauf qu'au bout d'un an, je me dis quand même, il ne peut pas attraper la gastro tout
02:31le temps.
02:31J'ai décidé de changer d'hôpital.
02:34Et en fait, il s'est avéré que ce n'était pas des diarrhées, c'était des fausses diarrhées.
02:39C'est-à-dire qu'il est tellement constipé qu'il n'y a que l'eau qui passait par
02:43en bas.
02:43Et ça ressortait par en haut.
02:45Dans l'hôpital de Saint-Etienne, ils ont découvert que c'était des fausses diarrhées.
02:49Ils nous ont prescrit des médicaments.
02:51Ça allait mieux au début.
02:53Et ensuite, c'est revenu.
02:55Ils ont poussé les examens.
02:57Et ils ont fini par me dire, peut-être qu'en fait, il n'a rien.
03:01Et que ça passera avec l'âge.
03:04Donc, je suis rentrée un peu déçue.
03:06Et il a recommencé à faire ses crises.
03:08Je le voyais souffrir.
03:09Et je me suis dit, non, mais je ne peux pas m'arrêter là.
03:12Donc, j'ai décidé de passer à Lyon.
03:14L'hôpital Femmes Mères Enfants.
03:17Donc, hospitalisation.
03:18Ils ont repris tout le dossier du début.
03:20Ils ont refait tous les examens qui avaient déjà été faits.
03:23À la fin de la journée, ils ont fini par me dire,
03:25« Écoutez, les premiers résultats qu'on a, on pense qu'il va très bien.
03:30Arrêtez de vous inquiéter.
03:32Il nous reste encore quelques examens à recevoir.
03:34On les recevra dans quelques semaines.
03:37Mais voilà, ne vous inquiétez pas. »
03:39Et moi, je me souviens être vraiment déçue.
03:41Et l'infirmière m'a dit, en gros, pourquoi vous n'êtes pas content ?
03:46Mais parce que je lui ai dit, je sais qu'il a quelque chose, en fait.
03:50Et je me rappelle, à l'époque, avec Tommy, c'était un peu compliqué.
03:52Parce qu'ils ne comprenaient pas pourquoi j'étais aussi acharnée.
03:55Ils me répétaient, « Mais je pense que tu n'es pas mieux que les médecins.
03:58Les médecins, ils ont fait dix ans d'études.
04:00Tu ne peux pas mettre leurs paroles en doute. »
04:03Et donc, je suis rentrée déçue.
04:04Et dans ma tête, je savais que j'allais finir par aller encore plus loin et aller à Paris.
04:08Je me suis dit, « Tant pis, j'irai à Paris. »
04:10Et entre-temps, je n'ai même pas eu besoin parce qu'on a reçu les résultats d'analyse, les
04:15dernières, par courrier.
04:17Et c'était écrit que dans les urines, il y avait une présence d'éparanesulfate égale maladie de Sanfilippo.
04:25Maladie de Sanfilippo.
04:27À ce moment-là, c'est la première fois qu'elle voit ces mots.
04:30Sanfilippo, c'est le nom d'un pédiatre américain, Sylvester Sanfilippo,
04:34qui a découvert cette maladie dans les années 60.
04:38Quand Farah reçoit ce courrier, ce jour-là,
04:41ça fait trois ans qu'elle se bat pour comprendre de quoi souffrait Daine.
04:44Même si elle ne connaît pas encore cette maladie,
04:47elle est soulagée d'avoir enfin un début de réponse.
04:50« Je me souviens m'être dit, « Ah, enfin ! »
04:53Ils ont trouvé un truc, quoi.
04:54Ils ont trouvé une piste, ils vont me le soigner.
04:57Et samedi, les hôpitaux sont fermés, donc je prends mon téléphone.
05:01Et là, je tape maladie de Sanfilippo.
05:04Et puis, quand on tape ça sur Internet,
05:06les premières phrases, c'est « maladie neurodégénérative »
05:10qui va sur une dégradation de l'état cognitif et psychomoteur
05:16et « décès dans l'adolescence ».
05:18Et là, je me suis pris un coup de...
05:20Enfin, je n'ai pas compris.
05:22Franchement, là, c'était terrible.
05:23Je suis descendue en bas parce que Tommy, il était en bas.
05:25Je lui ai dit, « Mais regarde ! »
05:27« Regarde, ils ont trouvé, regarde sur Internet et tout. »
05:31Et là, Tommy me dit, « Mais non, mais...
05:32Ils ne nous auraient jamais envoyé un courrier,
05:35arrêtent de stresser, etc. »
05:37Et moi, je suis restée bloquée.
05:39Et en fait, tout le week-end, j'ai regardé sur Internet.
05:42Et plus je lisais, plus je voyais qu'il y avait trop de similitudes.
05:46Et je savais au fond de moi que c'était ça.
05:49Le lundi matin, j'appelle le service en leur disant, « Je viens de recevoir ça.
05:54Qu'est-ce que c'est ? » etc.
05:56Un interne me rappelle en me disant, « Écoutez, c'est une erreur.
06:01On n'a pas demandé cette maladie parce qu'en fait, il était suivi au service gastro. »
06:05Donc là, c'est une maladie neurologique.
06:06C'était un interne.
06:07Il me dit, « Écoutez, ne tenez pas compte.
06:10On s'excuse, ce n'était pas ça. »
06:12Et je lui dis, « Mais il y a trop de similitudes. »
06:14Elle me dit, « Mais quoi, par exemple ? »
06:15Je lui dis, « Il a une grosse tête.
06:17Il a des petites dents.
06:18Il ne dort pas beaucoup.
06:19Il est hyperactif. »
06:20Et elle me dit, « Mais ça, c'est comme beaucoup d'enfants.
06:22Ne vous inquiétez pas, mais de toute façon, on a gardé l'urine d'Éden congelée.
06:28Et on vous donne un prochain rendez-vous en mai pour reconfirmer.
06:32Sauf qu'on était en mars.
06:33Moi, je ne peux pas attendre mai.
06:35Ce n'est pas possible.
06:36Donc, je raccroche.
06:37J'ai fini par trouver les coordonnées du spécialiste de cette maladie,
06:42qui est au quatrième étage de ce même hôpital.
06:46Et je me rappelle lui avoir fait un mail.
06:48Il lui a dit, « Voilà, on a reçu ces examens.
06:51Ils me disent que c'est une erreur.
06:52Je trouve qu'il y a trop de similitudes.
06:54Est-ce que je peux avoir votre avis ? »
06:56Je reçois un mail 20 minutes après.
06:59« Venez demain matin. »
07:02Donc, on arrive le matin avec Éden.
07:05Et là, le médecin arrive et elle va vers Éden.
07:08Directement, elle dit, « Éden ! »
07:10Et là, je regarde Tommy, je dis, « Mais comment on le sait ? »
07:13Que c'est lui, on ne l'a jamais vu.
07:14Et elle avait un classeur.
07:16Un gros classeur, il s'était écrit son prénom.
07:19Et là, bon, je me dis, il y a un truc qui va se passer.
07:23Elle nous prend dans une petite salle, Éden à la part.
07:26Elle nous prend moi et Tommy.
07:28Elle prend son carnet.
07:29Et en fait, elle avait étudié le dossier avant qu'on arrive.
07:32Elle dit, « Voilà, les enfants sans philippo ont des problèmes ORL comme Éden.
07:37Ils ont des problèmes de sommeil comme Éden.
07:40Comportement comme Éden. »
07:42Et en fait, à chaque fois, elle finissait par « comme Éden. »
07:44Et je lui dis, « Mais ça veut dire quoi ? »
07:46« C'est-à-dire qu'il a sans philippo ou pas ? »
07:49Et elle me dit, « Oui, je pense. »
07:52Et donc là, je lui dis, « Mais non, c'est pas possible parce que le service de gastro, on
07:55dit que c'était une erreur. »
07:56Donc, je pense que c'est une erreur.
07:58Et elle m'a dit, « Écoutez, on va lui refaire le test pour être sûre. »
08:02Et je vous rappellerai pour vous dire ce qu'il en est.
08:07Après ce rendez-vous, Farah et Tommy attendent donc les résultats.
08:10À cette période, leur famille vient de s'agrandir.
08:13Il y a quelques mois, Farah a donné naissance à son deuxième garçon, Abel.
08:18C'était en octobre 2020.
08:20Le bébé semblant en bonne santé, mais le médecin spécialiste du syndrome de sans philippo veut l'examiner.
08:27On était loin de s'imaginer qu'il pourrait y avoir quelque chose pour mon deuxième.
08:32Et elle me dit, « Il y a une chance sur quatre pour qu'il soit malade. Il faudrait qu
08:37'on le teste. »
08:38On remonte une semaine après pour Abel pour faire le test.
08:42Entre-temps, elle nous envoie un mail pour nous dire, « Écoutez, je vous confirme que c'est bien la
08:47maladie de sans philippo. »
08:49Quand on reçoit ce mail, là, Tommy, son cerveau n'a pas suivi. Il a fait un AVC.
08:55Je pense qu'il a tellement été dans le déni pendant tellement longtemps que c'était terrible.
09:02Donc il a fini hospitalisé.
09:04Et une semaine après, elle nous appelle et elle nous dit, « Écoutez, Abel aussi, il est malade. »
09:13Tommy n'a pas de séquelles de son AVC.
09:16Et les médecins expliquent à Farah et Tommy qu'il n'existe pas de traitement
09:19et qu'ils sont eux-mêmes porteurs sains de cette maladie rare.
09:23Ils avaient 25% de risque pour que leurs enfants soient atteints.
09:27Le syndrome de sans philippo est parfois surnommé Alzheimer infantile pour la ressemblance de ces symptômes.
09:34Le jeune couple traverse une période très difficile pendant laquelle ils ne savent plus quoi faire pour leurs enfants.
09:40Mais un jour, à force de faire des recherches, Farah retrouve un peu d'espoir.
09:45Je me suis dit, mais non, en fait.
09:48Je n'ai pas mis au monde deux enfants pour qu'on me dise qu'il n'y a rien
09:51à faire.
09:52Ça fait trois ans et demi que je cherche.
09:54On me dit, pendant trois ans et demi, arrêtez, tout va bien.
09:57Et là, on me dit qu'ils vont mourir.
09:58Ce n'est juste pas possible.
10:00Donc j'ai effectivement cherché, cherché.
10:03Et j'ai trouvé cette information.
10:05Donc aux Etats-Unis, effectivement, ce qu'ils appellent un traitement en phase préclinique sur les animaux.
10:13J'ai contacté des associations qui m'ont en plus dit que ça avait de bons résultats.
10:19Et on m'a expliqué qu'il manquait beaucoup d'argent.
10:21À ce moment-là, il manque un million et demi d'euros pour que cet essai clinique puisse être mené
10:26sur des humains.
10:27C'est le problème de toutes les maladies rares.
10:28En fait, les laboratoires pharmaceutiques ne s'intéressent pas à ça par manque de rentabilité, en fait, concrètement.
10:35Donc quand on m'a dit ça dans un premier temps, je me suis dit, bon, ok, on va vendre
10:39tout ce qu'on a, la maison, tout, on fera un crédit, et puis ok.
10:44Sauf que quand on m'a annoncé le montant, je me suis dit, c'est impossible.
10:50Un million cinq, je ne les aurai jamais, je peux faire tout ce que je veux.
10:55Et donc je suis repassée par une petite phase de dépression.
10:58Et après, j'ai secoué Tommy, j'ai dit, mais attends, mais on va essayer, en fait.
11:02Je voyais qu'il y avait des associations qui lançaient un peu des cagnottes.
11:06Je me suis dit, on va essayer.
11:07On est 67 millions de Français.
11:10Je n'ai pas besoin d'autant, j'étais un peu naïf, je n'ai pas besoin d'autant.
11:13Voilà, si le message prend de l'ampleur, peut-être qu'on va réussir à faire quelque chose.
11:17Farah et Tommy lancent la cagnotte fin 2021 avec l'aide d'une association.
11:22Bonjour, nous nous appelons Farah et Tommy.
11:25Nous sommes les parents de deux petits garçons, Eden et Abel.
11:29À 27 ans, nous avions toute la vie devant nous.
11:31S'ils arrivent à financer le lancement de cet essai clinique, il se passera en deux étapes.
11:37Une première phase d'observation et une seconde pendant laquelle le traitement sera testé.
11:42Dans les mois qui suivent le lancement de la cagnotte, il y a un grand élan de solidarité dans la
11:47région.
11:47C'était vraiment impressionnant à voir parce qu'Eden et Abel étaient placardés de partout.
11:52Sur les abribus, dans tous les magasins, ils avaient des affiches, des urnes, sur les bus.
11:58À la fois, ça faisait vraiment plaisir parce qu'on s'est dit qu'on n'était que tous les
12:01deux à vivre ce drame.
12:02Et aujourd'hui, on a tout le Rouenais qui est avec nous.
12:06Et d'un autre côté, ça fait quand même quelque chose de voir ces enfants placardés sur les murs.
12:11Et puis quand on passe devant Eden, ils nous disaient « Mais c'est moi et Abel ? »
12:15Oui, oui. C'est vrai qu'ils ne demandaient pas forcément pourquoi, mais on leur disait que c'était des
12:19stars, qu'ils étaient beaux.
12:21Et ça leur allait, quoi.
12:23Et après, grâce aux médias, ça a pris un ampleur national.
12:26Et là, la cagnotte, à chaque fois, a explosé.
12:31Remplir cette cagnotte est une course contre la montre
12:34parce que plus Eden et Abel attendront son traitement, plus la maladie se développera.
12:39Plus les jours passent et plus leur cerveau meurt petit à petit.
12:44Et ça leur enlève à chaque fois beaucoup plus de choses.
12:48Et ce qui est perdu est perdu.
12:52Eden, il a des troubles autistiques.
12:55Ce que j'appelle troubles autistiques, c'est-à-dire qu'il n'aime pas le monde.
12:58Il n'est bien que chez lui.
13:01Et puis, il a perdu en attention.
13:04Il a beaucoup moins d'attention.
13:06Il a perdu sa sociabilité.
13:08Il n'a plus envie de rien faire.
13:12Ouais.
13:12Le traitement pour lequel on se bat, ça permet de stopper
13:16ou au mieux de ralentir fortement la maladie.
13:19Mais les symptômes qui sont là ne sont pas réparables.
13:22C'est irréversible.
13:22Donc si demain, Eden ne parle plus, il ne parlera plus jamais.
13:28La première phase de cet essai clinique, la phase d'observation,
13:32nécessite de récolter 500 000 euros.
13:34C'est une somme qu'on a récoltée très rapidement.
13:37En 5-6 mois, on a eu cette somme.
13:39On était soulagés.
13:41Mais en fait, on a vite compris que ce n'était pas non plus qu'un seul problème d'argent.
13:47Il y avait l'administratif aussi.
13:48Il a fallu un an pour lancer cette phase alors que l'argent était là
13:53et qu'il manquait juste un accord administratif.
13:58C'est vrai qu'on en a un peu gros sur la patate, on va dire,
14:01parce qu'un an dans une vie d'un enfant qui ne vit que 15 ans, c'est énorme.
14:08Et on a vu pendant cette année ce que la maladie a fait sur Eden.
14:11Donc j'avoue que ça n'a pas été facile.
14:15Mais on a enfin commencé, on rentre dans le concret et on y est presque.
14:20La première phase de cet essai clinique a donc pu être lancée début 2025
14:24à l'hôpital Femmes-Mères-Enfants du CHU de Lyon,
14:28grâce aux premiers demi-millions récoltés.
14:30Elle va durer deux ans, pendant lesquels les symptômes de 15 enfants
14:34atteints de la maladie de Sanfilippo, dont Abel et Eden, vont être observés.
14:38Cette phase d'observation permettra d'adapter le traitement
14:42qui sera donné aux enfants dans la deuxième phase.
14:45Pendant 24 mois, il y a 15 enfants de France qui intègrent ce protocole.
14:51C'est une phase d'observation, c'est de mieux connaître la maladie
14:55en faisant tout un tas d'examens, des examens cognitifs, psychomotes,
14:59psychomotes, des IRM, les os, le cerveau, les yeux.
15:05Tout est escruté pour voir comment ça va évoluer pendant deux ans.
15:12Et en fait, le but, c'est de se dire, le médicament, qu'est-ce qu'il va apporter ?
15:16Quel est le bénéfice du médicament ?
15:17Est-ce qu'on sent qu'il y a quelque chose de mieux d'un point de vue cognitif, etc.
15:22Pour ensuite, je pense, ajuster ensuite le traitement.
15:26Farah et Tommy placent tout leur espoir dans ce traitement.
15:28Ils tiennent bon malgré tout.
15:30Ils ont d'ailleurs eu un troisième enfant, une petite fille, Anna,
15:33qui est née le 7 février 2023.
15:36Ils ont fait tous les tests nécessaires quand Farah était enceinte
15:39pour être sûres qu'elle ne souffre pas du syndrome de Sanfilippo.
15:43Malgré les épreuves qu'ils traversent, leur famille reste soudée.
15:46Niveau couple, c'est sûr que c'est difficile,
15:50dans le sens où on a chacun notre chagrin, en fait.
15:53Mais c'est quand même endurci.
15:58Je ne vois pas comment j'aurais surmonté ça sans lui.
16:00Et je pense que c'est pareil pour lui, en fait.
16:02Du coup, nous, maintenant, notre seule priorité,
16:05c'est de vivre des choses avec eux, tous les cinq.
16:09Et il n'y a que ça qui compte.
16:17Merci, Barbara Gouy.
16:18Nous sommes maintenant avec Nicolas Béraud,
16:20journaliste spécialiste santé aux Parisiens.
16:23Nicolas, vous avez travaillé, vous aussi, sur Farah
16:25et ces deux garçons atteints du syndrome de Sanfilippo.
16:28Et vous vous êtes rendu à l'hôpital Femme-Mère-Enfant du CHU de Lyon, dans le Rhône.
16:33Nicolas, comment vont se dérouler ces essais cliniques ?
16:36En fait, pour l'instant, on est dans une phase de ce qu'on appelle l'histoire naturelle.
16:40C'est-à-dire que les chercheurs vont examiner un maximum d'enfants qui ont cette maladie
16:44pour mieux comprendre comment est-ce qu'ils évoluent,
16:47comment est-ce qu'ils grandissent,
16:48quelles sont leurs caractéristiques physiques, physiologiques, etc.
16:51pour voir comment ils évoluent.
16:53Et c'est une fois qu'on aura ramassé un maximum de données,
16:55pendant les deux années qui viennent,
16:57qu'on pourra, sans doute, et tout le monde l'espère,
16:59lancer un véritable essai clinique sur une thérapie génique.
17:02Essai clinique sur une thérapie génique, ça veut dire quoi ?
17:04Ce serait des médicaments qu'on pourrait administrer à ces enfants ?
17:07Tout à fait, ce serait une thérapie génique
17:09qu'on pourrait injecter sous forme d'une grosse piqûre, quelque part, à ces enfants.
17:13L'essai clinique aurait sans doute lieu aux États-Unis
17:15pour des raisons réglementaires,
17:17parce que c'est plus simple de le faire là-bas.
17:18Et ça permettrait, à ce moment-là, de savoir
17:21si bel et bien cette thérapie génique permet de sauver ces enfants ou pas.
17:24Qui mène ce travail ?
17:25Ce sont des Américains, mais ça se passe aussi à Lyon ?
17:27Pour la première phase d'histoire naturelle, ça se passe à Lyon.
17:30Les équipes médicales du CHU espèrent pouvoir prendre en charge pour des examens
17:35plusieurs enfants qui ont cette maladie, pas seulement Abel et Eden.
17:38Et ça permettra d'avoir beaucoup de données
17:40pour ensuite aller faire un essai clinique
17:42qui, lui, pourrait, dans deux ou trois ans, se tenir aux États-Unis,
17:45en coordination, évidemment, avec les équipes médicales en France.
17:48Est-ce qu'on sait combien d'enfants en France sont touchés par le syndrome de Sanfilippo ?
17:52Alors, il existe quatre types du syndrome de Sanfilippo,
17:55les types A, B, C et D.
17:57En l'occurrence, les deux petits garçons, Abel et Eden,
18:00sont atteints du syndrome de Sanfilippo de type C.
18:02Et pour ce type-là, on estime qu'il y a une quinzaine d'enfants et d'adolescents
18:06qui sont atteints, qui sont malades en France.
18:08Et donc, cette thérapie génique, qu'est-ce qu'elle pourrait apporter aux enfants ?
18:11Quel est l'espoir si tout se passe bien ?
18:14L'espoir, si tout se passe bien, c'est qu'avec une thérapie génique,
18:17comme celle-ci, si son efficacité est démontrée scientifiquement,
18:20on espère que l'espérance de vie des enfants malades
18:23ne serait plus d'une quinzaine d'années en moyenne,
18:25mais qu'ils pourraient vivre beaucoup plus longtemps
18:26et sans devenir grabataire.
18:28Et pour qu'on comprenne bien, c'est l'élan de solidarité
18:30autour des cas d'Abel et Eden qui a rendu possible ces essais ?
18:34Ce que disent les médecins de Lyon, c'est que sans tout cet argent
18:37récolté par la famille d'Abel et Eden sur une cagnotte en ligne,
18:41donc on est maintenant à 1,2 million,
18:43cette histoire naturelle, qui est l'étape intermédiaire
18:46avant l'essai clinique, n'aurait pas pu avoir lieu.
18:48Après, ça n'aurait pas suffi, parce qu'une fois qu'on a l'argent,
18:51il faut aussi qu'on ait des médecins motivés,
18:52qu'on ait les infrastructures, qu'on ait les services hospitaliers.
18:55Donc en fait, c'est un ensemble de choses,
18:57à la fois la mobilisation très forte d'une famille, d'une communauté,
19:01le fait d'avoir réuni beaucoup d'argent,
19:02et puis en face, des équipes médicales et des hôpitaux
19:05qui sont tout à fait volontaires et prêts
19:07et qui voulaient lancer cette initiative,
19:09mais qui n'en avaient pas les moyens financiers.
19:11Merci Nicolas Béraud et merci à Barbara Gouy.
19:14Le Parisien Vidéo a également fait un reportage
19:17sur le combat des parents d'Abel et Eden,
19:19une vidéo signée Merwan Meadji,
19:21à retrouver sur le compte YouTube du Parisien.
19:24Cet épisode de Code Source a été produit par
19:26Clara Garnier-Amourou et Thibaut Lambert,
19:28réalisation Pierre Chaffanjon,
19:30et puis n'oubliez pas Crime Story,
19:32une grande affaire criminelle chaque samedi dans Crime Story.
19:35Comme je vous le disais au début,
19:36on vient de publier une série exceptionnelle en 6 épisodes
19:39sur l'affaire de la tuerie de Chevaline.
Commentaires