00:008h21 ce matin dans La French Tech, focus sur les avancées en matière de traitement pour les maladies rares.
00:05On est avec Mathieu Charveria, bonjour, vous êtes le PDG de THX Pharma, vous êtes une biothèque lyonnaise.
00:11Vous travaillez sur la maladie de Batten, de Gaucher et de Niemann-Pic de type C.
00:15Ce sont des maladies qui touchent chacune entre 2 à 3 000 patients pour lesquels il n'y a pas
00:21de traitement,
00:21souvent d'origine génétique et extrêmement grave.
00:25Qu'est-ce que vous développez, vous, pour tenter de soigner ces maladies ?
00:29THX Pharma, c'est une société pharmaceutique française, cotée en bourse, qui développe deux candidats à médicaments,
00:35donc deux futurs médicaments si on est capable de les enregistrer, dans ses droits d'indication.
00:40Et les deux médicaments ont la capacité, et c'est ce qu'on cherche à démontrer,
00:43de bloquer la progression de ces maladies qui sont en général neurodégénératives et pédiatriques.
00:49C'est quoi les maladies ? Vous pouvez nous réexpliquer rapidement, parce que moi je n'en connaissais pas une
00:53des trois, je dois vous avouer.
00:54Alors elles touchent à chaque fois, comme vous le disiez, 2 à 3 000 personnes dans le monde,
00:57donc on parle de maladies rares à ultra rares.
00:59La maladie de Batten, c'est une maladie qui commence par une cécité à l'âge de 4 ans,
01:03et l'enfant a un déclin cognitif et un déclin moteur, jusqu'à un décès entre 20 et 22 ans
01:09d'âge.
01:09Il n'y a aucun traitement enregistré dans l'indication, on est le premier.
01:13Les autres maladies, maladies de Niemann-Pic de type C et maladies de Gaucher,
01:16sont deux pathologies dégénératives également,
01:19avec systématiquement des organes qui tombent les uns après les autres,
01:22et un décès qui arrive chez le patient.
01:24Et là, il y a déjà des médicaments enregistrés, mais nous, on propose un médicament
01:28qui permet d'adresser une sous-population donnée dans ces deux indications-là.
01:32Là, vous signez un accord stratégique avec Biocodex.
01:35Qu'est-ce que ça va vous permettre de faire ?
01:36Là, vous dites candidat médicament, c'est-à-dire que vous n'avez pas encore testé
01:40sur une population donnée votre médicament.
01:43Alors, Biocodex nous a pris une licence sur deux produits,
01:46les deux produits dans les trois indications dont on parlait.
01:48Ce que cet accord permet, c'est d'une part, pour Batten One,
01:52d'aller démontrer son efficacité dans une grande cohorte de patients.
01:56Grande cohorte, c'est relatif, on parle de 20 à 25 patients,
01:59donc relativement limité par rapport à ce qu'on voit par ailleurs.
02:02Une fois que ce produit aura démontré son efficacité chez le patient,
02:06on pourra aller l'enregistrer auprès de l'EMA en Europe,
02:09auprès de l'AFDI aux États-Unis.
02:11Et donc, ça permet de multiplier le nombre de sites,
02:14ça permet d'aller plus loin sur les territoires,
02:15d'augmenter le nombre de patients par rapport à ce que nous aurions pu faire,
02:19nous, société, avec l'argent qu'on a dans nos caisses.
02:22Je vais poser la question qui fâche de manière très cynique,
02:25mais est-ce qu'il y a un modèle économique pour les maladies rares ?
02:27On parle de maladies qui, vous le disiez,
02:29touchent quelques milliers de patients dans le monde.
02:31Comment on peut sortir un médicament qui peut être rentable dans ces conditions-là ?
02:35Alors, c'est important, on a deux objectifs.
02:37D'une part, être rentable pour les actionnaires,
02:40c'est un point important, on est coté en bourse,
02:41on a 6 000 actionnaires, donc il faut qu'on soit rentable,
02:43donc il faut un modèle économique.
02:44Et l'autre pilier important, c'est le patient.
02:47Et là-dedans, on a toujours besoin, comme vous le disiez,
02:49d'avoir un modèle économique cohérent.
02:51Le modèle économique, c'est très simple, c'est le volume fois le prix.
02:55Le volume est très faible, on parle de 1 000, 2 000, 3 000 patients,
02:58donc il faut nécessairement un prix qui est bon.
03:01Et quand on parle d'un prix qui est acceptable pour des produits comme les nôtres,
03:04on parle de médicaments qui sont vendus entre 100 000 et 500 000 euros ou dollars par an.
03:10Systématiquement, si les prix sont beaucoup plus faibles que ceux-là,
03:13il n'y a pas de modèle économique et on n'arrive pas à se faire financer nos développements.
03:17Donc on va nécessairement vers des molécules pour lesquelles on considère
03:21qu'il peut y avoir un prix de remboursement qui n'est pas à la charge des familles,
03:25qui est à la charge des assurances maladie, de médicaires, de médicaires aux Etats-Unis, etc.
03:30Mais il faut systématiquement un modèle économique qui repose sur un bon prix pour ces médicaments.
03:34Et il y a un statut du médicament orphelin, j'imagine que c'est un peu le Graal pour vous,
03:39c'est-à-dire qu'une fois qu'on est déclaré comme médicament orphelin, c'est mieux remboursé, j'imagine
03:43?
03:43Alors ce n'est pas mieux remboursé, en revanche vous avez une protection qui vous est accordée,
03:47qui est une protection similaire à celle d'un brevet.
03:49Donc ça évite qu'un concurrent tiers vienne déposer la même molécule
03:53et proposer et vendre la même molécule que la vôtre.
03:56Ça n'assure pas un bon prix, mais ça assure que vous êtes seul dans le marché donné.
04:00Donc une notion de monopole qui là encore est importante pour une boîte comme la nôtre,
04:05où on doit montrer qu'on crée de la valeur pour le patient, évidemment,
04:09et pour l'actionnaire au passage.
04:10Avec Biocodex, concrètement, vous faites quoi ?
04:13C'est-à-dire que c'est un contrat de licence.
04:15Alors qu'est-ce que ça veut dire exactement pour un médicament ?
04:18Alors Biocodex, moi je l'ai appris en préparant cette interview,
04:21c'est ceux qui commercialisent le célèbre ultra-levure,
04:24mais c'est aussi un labo qui est très investi dans les maladies rares,
04:29donc rien à voir avec la question de l'ultra-levure.
04:32Concrètement, en prenant votre licence, ils font quoi ?
04:34Alors concrètement, chez nous, ils prennent le projet à l'heure actuelle.
04:38Donc c'est eux qui sont responsables du développement et de la commercialisation du produit.
04:42Développement, ils nous le sous-traitent.
04:44Donc on va s'occuper du développement de cet actif,
04:46donc on va tester chez des enfants, une vingtaine d'enfants,
04:50l'effet de ce médicament-là.
04:52Et ensuite, c'est eux qui vont le commercialiser.
04:54C'est ce qu'ils ont fait historiquement avec Diacomite,
04:57qui est une molécule qui vise l'épilepsie chez des indications rares pédiatriques.
05:01Et donc on utilise leur force de vente dans une centaine de pays donnés
05:05pour aller vendre le produit une fois qu'il sera développé.
05:07Et c'est vous qui pilotez la recherche ?
05:09Nous, on pilote la recherche sous leur responsabilité et sous leur financement.
05:12On le fait pour eux.
05:14Et à la fin, vous pourrez poser la question de la licence,
05:17on récupère des retours financiers qui sont de deux types.
05:21D'une part, des retours lorsque l'on passe certains jalons,
05:24des jalons cliniques ou des jalons commerciaux.
05:27Et d'autre part, des redevances,
05:29donc un pourcentage du chiffre d'affaires que le produit génère.
05:31C'est plus intéressant de faire ça que de se vendre en entier et d'être absorbé.
05:36Le choix se pose systématiquement.
05:38C'est compliqué d'acheter une société comme nous parce qu'on a plusieurs actifs
05:41et ça aurait été jugé comme étant financièrement trop lourd pour Biocodex
05:46de nous racheter à ce moment-là.
05:48Il était préférable pour eux de plutôt prendre une licence
05:50et de nous laisser développer le projet jusqu'à ce qu'ils créent une valeur
05:54et qu'ils puissent le vendre auprès des marchés d'intérêt.
05:56Question obligatoire sur l'intelligence artificielle
05:58et l'impact que ça a sur la production de nouveaux médicaments.
06:01On parlait du modèle économique, peut-être que c'est lié d'ailleurs.
06:04Est-ce que ça permet d'accélérer la production, la recherche,
06:07de tester des molécules virtuellement et de trouver la bonne recette ?
06:10Comment vous l'utilisez ?
06:11L'IA chez nous est vraiment un point qui sert sur les produits très précoces.
06:15On a une plateforme de R&D qui est développée avec deux unités,
06:21l'Inserm et l'Iversim.
06:22Et là, on a mis de l'intelligence artificielle pour nous accompagner
06:24dans le choix de nos produits.
06:26On parle souvent de produits qui sont très précoces,
06:29notamment financés par BPI France.
06:31à hauteur de 4,7 millions il y a deux ans maintenant.
06:33Et ça nous aide sur des étapes très précoces
06:34de développement de nos produits.
06:36Merci beaucoup d'être venu ce matin à Mathieu Charveria,
06:38le PDG de THX Format.
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