00:03La Commissione Europea ha approvato il farmaco Onasemnogenea Bepargovec per il trattamento di bambini di età pari o superiori ai
00:12due anni, adolescenti e adulti affetti da una forma particolare di atrofia muscolare spinale.
00:18Con questa approvazione il farmaco diventa la prima terapia genica di sostituzione attualmente approvata per questa ampia popolazione affetta da
00:26SMA nell'Unione Europea.
00:28Il significato di questa approvazione per i pazienti nelle parole di Anita Pallara, presidente di Famiglia SMA.
00:35Per la comunità delle persone con SMA che io rappresento, questa notizia è un ulteriore e un nuovo passo avanti
00:45nel miglioramento della qualità della vita.
00:48Negli ultimi 5-6 anni la nostra comunità ha vissuto quella che noi definiamo una vera e propria rivoluzione terapeutica.
00:59Sono arrivate le prime terapie e oggi grazie a questa nuova approvazione in Europa abbiamo una nuova porta aperta sulla
01:10speranza di un nuovo trattamento che sarebbe disponibile per un'ampia fetta di comunità.
01:18Questo ovviamente ci vedrà e ci porterà in questi mesi ad impegnarci insieme a tutti gli state provider per arrivare
01:28ad un'approvazione anche in Italia nel più breve tempo possibile.
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