Aifa approva rimborsabilità mavacamten per il trattamento di adulti con Cmio

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Approvata dall’Aifa - Agenzia Italiana del Farmaco la rimborsabilità di mavacamten per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (Cmio) sintomatica (classe II-III secondo la classificazione Nyha) in pazienti adulti nei quali la terapia standard risulta insufficiente. Grazie a Mavacamten si aprono, quindi, nuove ed interessanti prospettive di cura. La sua azione, infatti, riduce l’eccessiva contrazione del miocardio e l’ostruzione al flusso in uscita dal ventricolo sinistro, che come riportato da evidenze di studi clinici, è in grado di ridurre nell’oltre 80% dei pazienti il ricorso al trattamento chirurgico, unica opzione disponibile, finora, nei casi più gravi. L’annuncio è stato dato a Roma in un incontro stampa, realizzato con il supporto di Bristol Myers Squibb.

Transcript

00:00Spesso ereditaria, debilitante e progressiva che può causare ai pazienti sintomi anche molto gravi

00:11è la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica patologia cardiaca che colpisce

00:16in Italia circa 11.000 persone. L'AIFA, agenzia italiana del farmaco, ha approvato la rimborsabilità

00:22di Mavacam Temprimo, inibitore selettivo e reversibile della miosina cardiaca, la proteina

00:28è responsabile della malattia, nonché l'unico attualmente disponibile per il trattamento di pazienti adulti

00:34nei quali la terapia standard risulta insufficiente. Il farmaco agisce a livello molecolare in maniera

00:40molto specifica per questi pazienti con queste forme genetiche, è una forma genetica di cardiomiopatia

00:44e riesce a ridurre in maniera estremamente importante l'ostruzione all'efflusso del venticolo sinistro

00:51che è la base dei sintomi, della genesi di sintomi di questi pazienti, migliora la qualità di vita

00:57in maniera misurabile e estremamente importante, questo lo dico anche per esperienza personale

01:01oltre che per aver letto gli studi, migliora la capacità di sforzo, migliora, riduce levemente

01:08ma in maniera significativa i livelli di ipertrofia di questi cuori che sono cuori ipertrofici in maniera patologica

01:14e migliora anche il profilo dei biomarcatori che sono indicatori umorali dello stato di compenso del cuore.

01:19Dopo l'approvazione della rimborsabilità di Mavacam Temprimo da parte di AIFA,

01:23la pratica clinica nella gestione dei pazienti per il cardiologo Sinagra cambia in modo sostanziale.

01:29Cambia perché ci consente di influenzare la cosiddetta fisiopatologia di una cardiopatia complessa

01:37che ha nell'ostruzione, all'efflusso di sangue dal ventricolo, nel rilasciamento diastolico,

01:44nel profilo aritmico, nella coesistente insufficienza mitralica, meccanismi importanti di patologia

01:50e questi farmaci, gli inibitori della miosina e il Mavacam Temprimo hanno la capacità di ridurre significativamente il gradiente

01:58riposizionando il profilo energetico miocardico, il profilo metabolico miocardico, le dimensioni del cuore,

02:06i flussi che il cuore riesce a garantire su un terreno più favorevole

02:10che si traduce in benessere soggettivo per i malati, capacità di tollerare una maggiore durata di esercizio

02:18e un profilo che è destinato verosimilmente ad influenzare l'evoluzione lungo termine di queste malattie.

02:27I principali problemi che affronta un paziente con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva

02:32sono la diagnosi e i sintomi come l'incapacità di fare sforzo, le palpitazioni, extrasistole o aritmie più importanti

02:40come la fibrillazione atriale.

02:41Oppure ancora un dolore al petto diverso da quello della cardiopatia ischemica,

02:46un dolore più oppressivo, più lungo, di durata e che soprattutto può avvenire in qualsiasi momento anche a riposo.

02:54Questi sono i sintomi che generalmente comportano una qualità della vita peggiore

03:01che per fortuna oggi attraverso una serie di farmaci ormai ben consolidati

03:06e poi gli ultimi farmaci innovativi che saranno presto disponibili anche in Italia

03:11consentono veramente un miglioramento della sopravvivenza, un miglioramento della qualità della vita

03:17e una riduzione dei sintomi che hanno portato alla diagnosi.

03:20L'annuncio della rimborsabilità della nuova terapia orale è stato dato nel corso di un incontro con la stampa

03:25realizzato con il supporto di Bristol Myers Squibb da 70 anni impegnato nell'ambito delle malattie cardiovascolari.

03:32Nella maggior parte dei casi siamo riusciti a sviluppare farmaci che sono stati i primi per meccanismi d'azione

03:38nelle relative aree terapeutiche e lo stesso stiamo facendo adesso nella miocardiopatia ipertrofica ostruttiva

03:45che è una malattia debilitante, è una malattia che può aumentare il rischio anche di morte improvvisa

03:52e si può sviluppare anche in giovani e in giovane età.

03:56Il nostro impegno continuerà in questa area integrandolo anche con uno scompenso cardiaco

04:02l'obiettivo è sempre quello di migliorare la qualità di vita dei pazienti

04:06e cambiare la prognosi di malattie importanti come la miocardiopatia ipertrofica ostruttiva.

04:11Grazie.

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