00:00La gestione clinica del trattamento dell'anemia severa nei pazienti con sindrome melodisplastica
00:09a basso rischio cambia radicalmente con l'estensione dell'indicazione clinica del pharmacolus
00:17Paterset. Con questa nuova indicazione da parte di AIFA possono essere trattati tutti
00:23i pazienti con queste caratteristiche fin dalla prima linea di trattamento e negli studi
00:31clinici la terapia con l'uspatercept in prima linea per l'anemia trasfusione dipendente
00:37ha dato tassi di risposta e durata del beneficio clinico significativamente superiori rispetto
00:45al farmaco di riferimento fino adesso che era l'eritropoietina ricombinante. Quindi grande
00:52beneficio clinico per i nostri pazienti in termini di possibilità di risposta e durata
00:58della risposta stessa. Il trattamento dell'anemia severa nelle sindrome melodisplastica a basso
01:04rischio è fondamentale per i pazienti non solo in termini di miglioramento della qualità
01:10di vita ma anche in termini di miglioramento della prospettiva di vita quindi della probabilità
01:16di sopravvivenza e questo perché l'anemia severa è ormai oggi riconosciuta come il fattore
01:22prognostico più importante in senso negativo per la vita dei malati di sindrome melodisplastica.
01:31Un ulteriore beneficio clinico riguarda anche gli aspetti logistici della gestione della malattia
01:36da parte di una popolazione di pazienti fragili e anziani. È un farmaco l'Uspatercept che si
01:44somministra sotto cute una volta ogni tre settimane e la possibilità di raggiungere
01:51l'indipendenza dalle trasfusioni riduce in modo significativo la necessità di andare in ospedale
01:58e di avere lunghe attese per ricevere le terapie trasfusionali in modo regolare.
02:05Quindi tornando al tema del trattamento l'innovazione terapeutica e la disponibilità per uso clinico
02:13sul territorio italiano all'interno del sistema sanitario nazionale di un farmaco innovativo
02:19come l'Uspatercept può dare un beneficio a tutto il tondo sia dal punto di vista del miglioramento
02:26della qualità di vita che anche del miglioramento della prognosi della malattia per i nostri pazienti.
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