Santoro (UniVanbitelli di Na): "Esteso da Ema uso selumetinib anche in adulti. Migliora qualità di vita persone con Nf1"

2 days ago

Regola attività enzimi Mek fondamentali in questa malattia genetica rara, così come nel neurofibroma plessiforme, per la formazione di tumori. Questa terapia aveva già dimostrato in età pediatrica di ridurne il volume, controllarne la crescita e il dolore. Averlo a disposizione anche per adulti apre a nuova possibilità terapeutica per quei pazienti bisognosi di questo tipo di approccio”.

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00:00L'EMA ha recentemente esteso l'approvazione del selumetinib all'età adulta. Selumetinib

00:10è un farmaco inibitore di MEK. MEK è fondamentale nella via che è disregolata nell'NF1, che

00:17è la via disregolata alla base della patogenesi delle complicanze tumorali della neurofibromatosi

00:23di tipo 1, in particolare anche del neurofibroma plessiforme. Selumetinib si era già dimostrato

00:28efficace in età pediatrica nel ridurre il volume, nel controllare la crescita stabilizzando

00:34la malattia dei plessiformi, ma anche controllando il dolore con forti ricadute sulla qualità

00:40di vita. Avere adesso a disposizione la stessa terapia anche per l'età adulta apre nuove

00:45frontiere terapeutiche per una fetta di pazienti che rimaneva sicuramente bisognosa di questo

00:52tipo di approccio. Lo studio COMET, sulla base del quale si è fondata l'approvazione

00:59dell'EMA, ha dimostrato che il selumetinib in età adulta è efficace rispetto al placebo

01:04nel raggiungere l'ORR, quindi dando delle risposte parziali in termini di riduzione

01:10del volume della massa, con ricadute chiaramente su quelli che sono i sintomi secondari della

01:15lesione, primo fra tutti il dolore, ma anche la riduzione di tutti i sintomi che ne sono

01:22appunto secondari. Fino a poco fa potevamo usare questo farmaco, l'unico farmaco al momento

01:29disponibile sul territorio nazionale e solamente in persone con meno di 18 anni, ma l'NF1 è

01:35una patologia che dà complicanze quad vita, il plessiforme seppur congenito dà problemi

01:42per tutta la vita e un tasso di crescita più o meno costante per ciascun paziente che

01:46dura tutta la vita. Non potevamo lasciare fuori gli adulti e non offrirgli questa scienza

01:51terapeutica che ha sicuramente modificato drammaticamente la storia naturale della patologia.

Santoro (UniVanbitelli di Na): "Esteso da Ema uso selumetinib anche in adulti. Migliora qualità di vita persone con Nf1"

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