00:00L'EMA ha recentemente esteso l'approvazione del selumetinib all'età adulta. Selumetinib
00:10è un farmaco inibitore di MEK. MEK è fondamentale nella via che è disregolata nell'NF1, che
00:17è la via disregolata alla base della patogenesi delle complicanze tumorali della neurofibromatosi
00:23di tipo 1, in particolare anche del neurofibroma plessiforme. Selumetinib si era già dimostrato
00:28efficace in età pediatrica nel ridurre il volume, nel controllare la crescita stabilizzando
00:34la malattia dei plessiformi, ma anche controllando il dolore con forti ricadute sulla qualità
00:40di vita. Avere adesso a disposizione la stessa terapia anche per l'età adulta apre nuove
00:45frontiere terapeutiche per una fetta di pazienti che rimaneva sicuramente bisognosa di questo
00:52tipo di approccio. Lo studio COMET, sulla base del quale si è fondata l'approvazione
00:59dell'EMA, ha dimostrato che il selumetinib in età adulta è efficace rispetto al placebo
01:04nel raggiungere l'ORR, quindi dando delle risposte parziali in termini di riduzione
01:10del volume della massa, con ricadute chiaramente su quelli che sono i sintomi secondari della
01:15lesione, primo fra tutti il dolore, ma anche la riduzione di tutti i sintomi che ne sono
01:22appunto secondari. Fino a poco fa potevamo usare questo farmaco, l'unico farmaco al momento
01:29disponibile sul territorio nazionale e solamente in persone con meno di 18 anni, ma l'NF1 è
01:35una patologia che dà complicanze quad vita, il plessiforme seppur congenito dà problemi
01:42per tutta la vita e un tasso di crescita più o meno costante per ciascun paziente che
01:46dura tutta la vita. Non potevamo lasciare fuori gli adulti e non offrirgli questa scienza
01:51terapeutica che ha sicuramente modificato drammaticamente la storia naturale della patologia.
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