Santini (UniFi): "Luspatercept efficace in 60% casi Sindrome mielodisplastica con anemia che necessita di trasfusioni"

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"Studio Commands, ancora in corso, ha dimostrato che una buona parte di queste persone può rimanere libero da trasfusioni anche un anno, un anno e mezzo”. Così Valeria Santini, professoressa di Ematologia all’università di Firenze e responsabile Mds Unit dell’Aou Careggi di Firenze.

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00:00Le sindrome mielodisplastiche o neoplasie mielodisplastiche sono delle patologie croniche

00:09che interessano prevalentemente persone che in Italia hanno un'età media di 74 anni e che

00:16portano ad avere una anemia, una diminuzione del numero delle piastrine e una diminuzione

00:23di un gruppo di globuli bianchi che sono i neutrofili. Sono delle malattie clonali,

00:29cioè sono delle neoplasie per cui si ha anche una grande eterogeneità, una grande differenza

00:36di storia clinica della malattia. Esiste un farmaco che si chiama lo Spatercept che ha un'attività

00:43di facilitazione alla maturazione terminale dei progenitori dei globuli rossi. Questo è

00:51un farmaco che è stato approvato per essere utilizzato nei pazienti con sindrome mielodisplastica

00:58e anemia che necessita trasfusioni. Tutti i pazienti quindi che purtroppo devono recarsi

01:04in ospedale per avere trasfusioni di globuli rossi e mantenere un'emoglobina che le consenta

01:11di avere una discreta qualità di vita possono usufruire di questo farmaco che appunto favorisce

01:19proprio la maturazione terminale e favorisce l'eliminazione dei difetti che caratterizzano

01:27le sindrome mielodisplastiche. Sono difetti midollari, quindi proprio un difetto maturativo

01:34e proliferativo a livello dei precursori dei globuli rossi nel midollo osseo. Questo studio

01:40commons che è stato concluso e per cui ancora trattiamo dei pazienti ha confrontato l'efficienza

01:49di un farmaco che utilizziamo da tanti anni che è l'eritropoietina allo spatercet nei pazienti

01:56con anemia in sindrome mielodisplastica a basso rischio che avessero necessità di trasfusioni.

02:03Questo farmaco ha dimostrato un'efficienza molto maggiore rispetto a quella dell'eritropoietina

02:0960% dei pazienti rispondono interrompendo le trasfusioni e una buona percentuale di questi

02:18che dimostra una libertà dalle trasfusioni per 12 settimane la può mantenere più a lungo

02:25in un anno o un anno e mezzo di tempo, quindi è sicuramente un grande vantaggio.

02:32L'eritropoietina in questo non solo è efficiente in circa il 30% dei pazienti ma riesce a avere

02:42una durata di risposta inferiore. Quella dell'uspatercet è superiore a 126 mesi, quella dell'eritropoietina

02:5286 mesi, quindi ovviamente un minor numero di pazienti per un minor periodo di tempo.

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