00:03L'arrivo di una nuova terapia mirata è sicuramente molto gradito per la nostra comunità perché va
00:13a colmare alcune mancanze che ci sono e anche per altri aspetti perché appunto aver esteso
00:22la possibilità di accedere a queste terapie anche ai pazienti adulti oltre che ai pazienti
00:30pediatrici è sicuramente una grande conquista e non dobbiamo anche dimenticarci parliamo
00:38di inibitore di MEC che sono delle proteine che vanno a potenziare il segnale di proliferazione
00:44cellulare quindi questi farmaci vanno a ridurre la crescita quindi vanno anche a ridurre le
00:52dimensioni delle lesioni che sono appunto delle complicanze molto importanti e impattanti
00:59come ricordavo sulla qualità della vita perché appunto la visibilità della malattia e quindi
01:07le limitazioni funzionali anche sono impattate dalla stessa e volevo appunto sottolineare
01:13che come anche è stato provato dall'AIFA queste nuove terapie sono indicate per i pazienti
01:19con neurofibromatosi che hanno neurofibromi plessiformi sintomatici e non operabili quindi
01:26è una specifica importante perché è chiaro che le terapie sono mirate e soprattutto chi
01:32deve valutare quindi chi deve indicare questa terapia devono essere dei professionisti che
01:38sono super specializzati nelle neurofibromatosi quindi dei centri di prescrittori, dei centri
01:43di riferimento delle neurofibromatosi, delle persone speciali che sono molto preziose per la
01:50nostra comunità.
