Un'agenda per i rari: priorità, azioni, futuro

Roma, 25 feb. (askanews) - Unire le forze e concentrarsi sullo sviluppo di strategie per rendere più uniforme sul territorio nazionale l'accesso a servizi e nuove terapie per le malattie rare. Organizzato e promosso da Sanofi, l'evento "Un'agenda per i rari" vede solidificare la collaborazione tra FISM (Federazione Italiana delle Società Medico Scientifiche), istituzioni nazionali e comitati regionali, ma anche chi vive la malattia in prima persona, ovvero i pazienti. Creare una rete di know-how comune ed abbattere le differenze territoriali, questa la direttiva che l'evento vuole imprimere per far sì che ogni giorno ci si avvicini alla scoperta di nuove terapie.Abbiamo parlato con Francesco Macrì, Segretario Nazionale FISM: "Noi ci troviamo ormai in FISM da più di un anno, impegnati in un progetto che ha fatto sì di poter realizzare una piattaforma che consente un percorso diagnostico-terapeutico su alcune patologie che per il momento abbiamo scelto. Ma ovviamente è un modello che può essere applicato a tutte le patologie, che consente un'interdisciplinarietà tra gli specialisti coinvolti nella stessa malattia attraverso un sistema di condivisione delle direttive sia diagnostiche che terapeutiche."Abbiamo parlato con Fulvia Filippini, Responsabile Relazioni Istituzionali SANOFI: "Il nostro modo di lavorare è proprio quello di Integrated Patient Engagement catturando i bisogni dei pazienti in ogni fase di vita del nostro prodotto. Nell'ambito delle malattie rare, in particolare, c'è ancora tanto da fare. E quindi vogliamo che la giornata di oggi vada a riflettere proprio laddove ci sono ancora le barriere. Parliamo di Screening Neonatale Esteso, ma adesso dobbiamo parlare di implementazione, di uniformità a livello regionale, di presa in carico e di qualità della vita."Svoltosi a pochi giorni dalla Giornata delle Malattie Rare 2026, "Un'agenda per i rari" mette sotto la lente d'ingrandimento quattro specifici ambiti strategici di intervento: lo Screening Neonatale Esteso, la Terapia domiciliare insieme a programmi di home infusion, Aggiornamento del panel delle malattie rare nei LEA e Diagnosi precoci di concerto all'integrazione della rete assistenziale. Abbiamo sentito Roberto Poscia, Direttore centro malattie rare Policlinico Umberto I: "Non c'è alcun modello regionale esportabile in tutte le regioni. Ma tutte le regioni si muovono all'unisono verso un modello di gestione pieno del paziente, molto importante perché i pazienti sia per l'assistenza, sia per la visita accessoria, sia per tutti gli accertamenti che devono fare, è importante che vengano presi in carico da una struttura e con il modello attualmente presente in tutta Italia dei centri HUB e dei centri SPOKE vengono gestiti in qualche modo riguardo a tutte le loro necessità. Ma ripeto, il messaggio che deve passare è importantissimo, perché il paziente non può essere lasciato solo sotto questo processo, perché altrimenti si rischiano di disperdere(...)