00:00Nuove tecnologie, evoluzione di quelle impiegate nei vaccini anti-covid, saranno utilizzate per
00:10superare le barriere del muco polmonare e portare la terapia genica direttamente nelle cellule
00:16delle persone affette dalla fibrosi cistica. La Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica
00:22sostiene diversi progetti che sviluppano vettori innovativi, come nanoparticelle lipidiche e
00:28strutture di origine virale, per rendere queste terapie più efficaci e sicure. Ad illustrare
00:34questi progetti la vice direttrice scientifica della Fondazione per la ricerca sulla fibrosi
00:39cistica Nicoletta Pedemonte. Si nasce con la fibrosi cistica quando si ereditano dai genitori
00:45due mutazioni nelle due copie del gene CFTR, il gene che codifica per la proteina che è
00:53mutata in fibrosi cistica. Oggigiorno grazie alla ricerca scientifica è possibile però
01:00correggere questi errori che sono all'interno del nostro DNA. Questa è la strada che stanno
01:09percorrendo la ricerca di nuove terapie per diverse malattie genetiche e la fibrosi cistica
01:18è proprio un modello in questo campo. Le strategie per correggere il gene cosiddetto
01:28difettoso sono di tipo diverso. Per esempio si può entrare dentro alle cellule, al nucleo
01:34dove è il DNA e correggere proprio gli errori. Oppure si può entrare dentro alle cellule e
01:42fornire dall'esterno quello che viene utilizzato come stampo per produrre la proteina che è
01:49difettosa nelle cellule dei pazienti con fibrosi cistica e fornirla quindi una copia normale.
01:56Per entrare all'interno delle cellule del polmone, che è esattamente l'organo in cui si esprimono
02:05più fortemente i sintomi della fibrosi cistica arrivando a una insufficienza respiratoria, bisogna
02:13riuscire a passare un ambiente all'interno del polmone che è molto difficile, molto complicato.
02:24Se noi ci immaginiamo una sorta di vettore intelligente che riesca a entrare all'interno
02:31delle cellule a portare tutto quello che serve per correggere o sostituire l'informazione
02:37genetica mancante, dobbiamo pensare a qualcosa che deve essere ben, possiamo dire, corazzato
02:43in modo da superare questo ambiente stile. Deve riuscire a entrare all'interno delle cellule
02:49e in alcuni casi non si può limitare a entrare nella cellula ma deve anche portare dei segnali
02:55da poter entrare all'interno del nucleo delle cellule dove sta il DNA. E una volta che entra
03:02dentro le cellule deve anche essere in grado di rilasciare tutto quello che contiene.
03:06Queste tecniche di correzione del gene implicano l'utilizzo e il dover trasportare delle sequenze
03:16di DNA o di RNA oppure delle sequenze di proteine. Queste hanno dimensioni diverse, hanno anche
03:22delle caratteristiche chimiche diverse, quindi bisogna adattare il contenitore a quello che
03:28è il contenuto. Esistono diversi progetti finanziati da Fondazione che mirano proprio a sviluppare
03:37navicelle intelligenti di questo tipo con caratteristiche molto diverse. Il progetto principale è il progetto
03:46GenDLCF che cerca di sviluppare una tipologia di navicella ottimizzata per ognuna di queste strategie.
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