Malattia rara, ok Aifa a rimborsabilità monoterapia orale per Epn

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Arriva in Italia iptacopan per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica notturna in pazienti adulti. Si stima che colpisca circa mille persone in Italia - con diagnosi tra i 30 e i 40 anni -, e di queste circa un terzo necessita di una terapia dell'anti-complemento. Questa nuova terapia agisce anche su anemia e fatigue.

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00:00E' stata approvata dall'Agenzia Italiana del Farmaco la rimborsabilità di Iptacopan la prima

00:10monoterapia orale sviluppata da Novartis per il trattamento dell'emoglobinuria parossistica

00:15notturna o EPN nei pazienti adulti che rimangono anemici dopo almeno tre mesi di terapia con un

00:20inibitore di C5. L'EPN è una patologia rara e cronica del sangue causata da una mutazione

00:26acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche che porta alla produzione di globuli rossi privi

00:31di proteine protettive rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura da parte del sistema del

00:37complemento causando emolisi all'interno dei vasi sanguigni nel fegato e nella milza. Si stima che

00:42questa malattia rara colpisca circa 1000 persone in Italia con diagnosi in giovane età tra i 30 e

00:4740 anni e di queste circa un terzo necessita di una terapia dell'anticomplemento. L'emolisi costante

00:53può causare trombosi, anemia e altri sintomi quali la fatiga, uno dei più debilitanti. Oltre

00:58il 75% dei pazienti già in trattamento continua a convivere con una stanchezza costante che causa

01:04difficoltà anche nelle attività fisiche di base. Sicuramente la somministrazione per os può essere

01:11estremamente diciamo pratica per il paziente perché questo permette chiaramente di essere più

01:18autonomi quindi avere anche una maggiore gestione della propria vita personale ma

01:23soprattutto permette al paziente magari di stare un pochettino più a casa perché comunque i farmaci

01:30che esistevano precedentemente necessitavano chiaramente delle infusioni presso l'ospedale

01:35e anche questo comportava soprattutto per i pazienti giovani un impatto sulla qualità della vita.

01:41Nonostante i progressi nella gestione terapeutica dell'EPN testimoniati dalla riduzione del rischio

01:46di eventi trombotici e da un aumento della sopravvivenza dei pazienti persistono però

01:50esigenze cliniche non ancora pienamente soddisfatte. Fino all'82% dei pazienti con questa patologia

01:56in terapia con un inibitore di C5 può presentare infatti un'anemia persistente di cui dal 23 al

02:0139% rimane dipendente da trasfusioni di sangue. Questo è dovuto all'attivazione della via alternativa

02:07del complemento che causa una distruzione extravascolare dei globuli rossi non contrastata

02:12dagli inibitori C5, da cui la necessità di sviluppare gli inibitori prossimali del complemento.

02:17Sappiamo che gli inibitori prossimali rispondono anche a quello che era un ammet need fino a qualche

02:23anno fa che era l'anemia residua nei pazienti causati dalle molisi extravascolare C3 mediata e quindi

02:30riusciamo in questo modo a raccogliere, a prendere un'altra fetta di pazienti che nonostante le terapie

02:37con anti C5 rimanevano ancora anemici. Questo permette quindi da un punto di vista di efficacia

02:43di avere un incremento della concentrazione di emoglobina che nella maggior parte dei casi,

02:47se non in quasi tutti i casi, raggiunge comunque i valori normali e quindi questo come potete

02:52immaginare è un enorme vantaggio per il paziente, il paziente si sente meglio e quindi ha anche

02:58una qualità di vita migliore. A supporto della decisione AIFA sulla rimborsabilità della nuova

03:02terapia i dati dello studio di fase 3. Apply PNH condotto su pazienti con anemia residua nonostante

03:08un precedente trattamento con C5I. Passate al nuovo trattamento, lo studio ha dimostrato

03:13la superiorità nel miglioramento dei livelli di emoglobina in assenza di trasfusioni di globuli

03:18rossi e nel tasso di prevenzione delle trasfusioni rispetto ai pazienti che hanno mantenuto il trattamento

03:23con C5I. Da oltre 20 anni Novartis è impegnata in prima linea proprio per cercare di ridisegnare

03:29gli standard di cura per i tumori del sangue e per gravi patologie ematologiche come l'emoglobinuria

03:36parossistica notturna. Oggi siamo molto soddisfatti che la prima monoterapia orale per le PN sia

03:45oggi disponibile in Italia. L'impegno di Novartis in quest'area terapeutica e la disponibilità oggi

03:53di una nuova opzione di trattamento segna un cambiamento significativo per i pazienti e per il

03:59Servizio Sanitario Nazionale, proprio offrendo un controllo completo della malattia e un miglioramento

04:05nella gestione. Un traguardo, sottolinea Rondena, reso possibile dalla continua collaborazione con le

04:11autorità regolatorie. L'impegno di Novartis e la collaborazione dovrà continuare anche nelle fasi

04:17di accesso regionale affinché questa nuova opzione di trattamento per le PN possa raggiungere in maniera

04:24tempestiva, appropriata e senza disuguaglianze regionali tutti i potenziali pazienti che ne possono

04:30beneficiare. E la collaborazione di Novartis con l'ecosistema salute e con i suoi stakeholder va oltre

04:36il farmaco e si esercita anche attraverso la collaborazione per sviluppare dei modelli di

04:43presa in carico sempre più efficaci e più efficienti affinché l'innovazione farmacologica

04:48possa effettivamente raggiungere tutti i pazienti che ne hanno bisogno.

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