Malattie rare, miastenia: neurologo Maggi, 'nuove terapie ben tollerate e sicure'

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"Negli ultimi anni abbiamo terapie innovative per la miastenia gravis. Per il momento sono limitate a un certo tipo di pazienti ed esistono criteri piuttosto ristretti di accesso. Sono terapie molto ben tollerate, sicure e soprattutto hanno dimostrato di essere efficaci anche in quei pazienti che non rispondevano alle terapie precedenti". Così Lorenzo Maggi, neurologo dell'Istituto neurologico Carlo Besta di Milano durante l'evento “Tutela del paziente con malattie rare: la Miastenia Gravis come paradigma”, organizzato a Roma da da Omar - Osservatorio malattie rare con il contributo non condizionante di UCB Pharma.

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00:00In generale diciamo che i grandi bisogni, i cosiddetti un-made needs dei pazienti, sono fondamentalmente due.

00:12Un compenso non ottimale legato alle terapie tradizionali, cioè le terapie funzionano poco o comunque solo parzialmente,

00:19quindi i pazienti continuano ad avere dei disturbi o comunque un controllo di malattia che non è a loro parere,

00:24ma anche dal punto di vista medico soddisfacente.

00:27E dall'altra parte gli effetti collaterali legati alle terapie tradizionali.

00:31E questo è il motivo per cui sono state introdotte negli anni più recenti le terapie innovative,

00:35che per il momento sono limitate a un certo tipo di pazienti, esistono dei criteri piuttosto ristretti.

00:42Questi hanno permesso almeno in parte di bypassare questi limiti, sono terapie infatti molto ben tollerate, sono sicure

00:47e soprattutto hanno dimostrato di essere efficaci anche in quei pazienti che non rispondevano alle terapie precedenti.

00:53Ovviamente questa non è la soluzione definitiva, c'è ancora molto da fare,

00:57però credo che questo in parte abbia spianato la strada verso quella che sia un controllo di malattia veramente soddisfacente in questi pazienti.

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