00:00In vista della giornata internazionale dell'ipoparatiroidismo, che si celebra il primo giugno,
00:05si è svolto a Roma presso la Sala Perindelvaga di Palazzo Baldassini l'evento istituzionale promosso da Appi,
00:12Associazione Pazienti con Ipoparatiroidismo, con il contributo non condizionante di Ascendis Pharma.
00:17L'idea di sopportare Appi nasce dalla mission di Ascendis, che è quella di sviluppare farmaci per malattie rare endocrinologiche,
00:23tra cui l'ipoparatiroidismo.
00:25L'ipoparatiroidismo è una malattia rara, cronica e altamente invalidante
00:29e la voce dei pazienti per far comprendere all'opinione pubblica e alle persone quanto male stanno
00:35e di quanto bisogno hanno di una nuova soluzione terapeutica per vivere meglio è fondamentale.
00:41Il loro lavoro è portare advocacy a loro stessi e noi siamo qua per supportarli,
00:45per aiutarli ad alzare la voce e farsi ascoltare.
00:48L'ipoparatiroidismo cronico è una condizione endocrina che attualmente interessa circa 10.000 persone in Italia,
00:54comportando spesso nei pazienti una serie di complicazioni gravi e potenzialmente letali a breve e lungo termine.
01:00Quando andiamo in ipocalcemia noi abbiamo una sintomatologia acuta molto importante
01:05che coinvolge soprattutto l'apparato muscolare, il primo,
01:09perché se la calcemia non viene corretta andiamo in una condizione proprio che si chiama crisi tetanica,
01:16cioè una crisi di contrattura di tutti i nostri muscoli che ci può portare alla morte.
01:20Poi c'è un'alterazione proprio delle nostre funzioni neuronali.
01:25Quindi abbiamo tante persone in Italia e questo noi dobbiamo considerare che non possiamo negare più loro
01:32una condizione migliore di vita che non leda così tanto la loro qualità di vita, la loro capacità di lavorare.
01:40Ci sono diversi nuovi farmaci in parte in sperimentazione ma in parte anche già approvati.
01:47Attualmente uno di questi, che quindi è quello in fase più avanzata diciamo,
01:53è in fase di discussione presso AIFA per capire se sarà rimborsabile per i pazienti
02:00o quantomeno per i pazienti più bisognosi.
02:03Il convegno promosso da Appi e Ascendis Pharma ha rappresentato un'occasione di dialogo
02:07tra istituzioni, clinici e pazienti per far luce sul futuro dell'ipoparatiroidismo
02:11con l'obiettivo di trovare delle risposte concrete alle attuali esigenze cliniche e terapeutiche
02:16legate alla gestione della patologia.
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