Distrofia Duchenne, disponibile una nuova opzione terapeutica

Roma, 17 set. (askanews) - Si aprono nuove prospettive di cura e qualità della vita per i pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha infatti approvato la rimborsabilità di vamorolone, innovativo farmaco steroideo sviluppato da Santhera Pharmaceuticals per pazienti dai 4 anni in su. La molecola nasce per superare i limiti delle terapie convenzionali, riducendone in modo significativo i pesanti effetti collaterali. "Questi eventi sono importantissimi perché noi, oggi, stiamo discutendo di offrire alla famiglia una nuova scelta terapeutica che le aiuterà tantissimo. Per anni noi siamo stati abituati a somministrare le terapie con dei cortisoni, cioè degli steroidi che hanno aiutato tantissimo i bambini e i ragazzi affetti da questa malattia. Questi farmaci avevano degli effetti collaterali e il nuovo farmaco ci permette di sfruttare gli effetti buoni e i benefici delle vecchie terapie, con una riduzione però notevole degli effetti collaterali" ha dichiarato Eugenio Maria Mercuri, Direttore UOC di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS.Negli ultimi anni l'evoluzione dei protocolli, la presa in carico multidisciplinare e il lavoro della rete dei centri di riferimento, sostenuti da associazioni come Parent Project APS, hanno ridisegnato la storia naturale della malattia."Non so se ne siete al corrente, ma la Duchene è una malattia senza speranza. Fino a 30 anni fa, addirittura, non c'erano neanche opportunità per il futuro. Oggi la situazione è molto cambiata, perché i ragazzi hanno comunque la possibilità di diventare adulti. La cosa importante è che ci deve essere una presa in carico al momento della comunicazione di questa diagnosi" ha aggiunto Filippo Buccella, Consigliere e fondatore di Parent Project APS Italia.Un traguardo che segna un passaggio chiave per la ricerca e l'assistenza ai pazienti in Italia."Il percorso purtroppo è lungo, perché la ricerca va fatta su un asset di pazienti piccoli perché sono malattie rare. Questo porta a delle difficoltà nel raccogliere sufficienti dati per dimostrare che un prodotto sia efficace e soprattutto sicuro. Il vamorolone ha richiesto più di 10 anni di ricerca per poter arrivare all'essere autorizzato prima negli Stati Uniti e poi in Europa" ha concluso Giuseppe Bunone, General Manager di Santhera Pharmaceuticals Italy.Con la piena rimborsabilità garantita dal Servizio Sanitario Nazionale e la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, la terapia è da subito a disposizione dei centri clinici italiani per la prescrizione.