El Dr. Alfredo Cáceres, neurólogo pediatra del Hospital Sinaí de Baltimore, EE.UU., viene siguiendo el caso de la pequeña Bianca y hoy habló con ABCTV sobre el tratamiento. Explicó que la efectividad de Zolgensma se probó en niños de seis meses y por ende la evidencia científica concreta sobre su eficacia es solo con base en ese rango etario.
00:00El doctor Alfredo Cáceres, que es un neurólogo pediatra del Hospital Sinaí de Baltimore en Estados Unidos
00:04y que viene siguiendo el caso de Bianca, hoy habló con ABC TV
00:10y explicó que la efectividad del Solgensma se probó en niños de 6 meses
00:16y por ende la evidencia científica concreta es solo con base a un rango etario cercano
00:22y efectivamente el medicamento dice entre 6 meses y 2 años.
00:25Acotó que el medicamento también está siendo utilizado en niños mayores de 2 años.
00:31El especialista aseguró que actualmente no hay contraindicaciones para que la niña reciba la terapia
00:36pero que debería repetir un análisis de anticuerpo para ver cómo se encuentra.
00:42Estas terapias se llaman modificadoras de la enfermedad, no son curas, ¿verdad?
00:47Esto está ya estrictamente aclarado, yo lo discutí también con la familia.
00:50Son terapias modificadoras de la enfermedad que categóricamente cambian la historia natural de la enfermedad.
00:59Es decir, los niños que reciben este tipo de terapias tienen un comportamiento final,
01:08o sea, es decir, un pronóstico muy diferente comparado con la historia natural de esta enfermedad.
01:15Esta enfermedad es mortal, obviamente hay varias categorías, hay del tipo 0 al tipo 4.
01:25La tipo 0 y 1 son lastimosamente las más frecuentes y al mismo tiempo las más severas, ¿verdad?
01:31Antes de estas terapias que se acaban de introducir, obviamente estas enfermedades del tipo 0 y 1 eran 100% mortales, ¿verdad?
01:43Bueno, Bianca no tiene, bueno, tiene la enfermedad correcta, obviamente.
01:49El número de copias del gen del SMN2 correcto, que es lo que sí se incluye en este tipo de pacientes.
01:58Y la última vez que le habíamos enviado el análisis de sangre para detectar si tenía anticuerpos contra el vector, que es un adenovirus, salió negativo, ¿verdad?
02:08En este mismo momento no encuentro yo ninguna contraindicación como para que ella reciba la terapia.
02:18Ahora, lo que sí hay que hacer es repetir el análisis de los anticuerpos por adenovirus,
02:25porque en teoría, bueno, uno lo puede ir adquiriendo en la vida a lo largo, ¿verdad?
02:30Y cuanto más cerca de la terapia se hace, obviamente mejor, ¿verdad?
02:35Tiene que se pueda hacer ningún problema, yo estimo que va a volver a salir negativo, ¿verdad?
02:41Es cierto, ¿verdad?
02:42No hay evidencia actual hasta ahora de que esta terapia sea efectiva o continúe siendo efectiva en pacientes mayores de seis meses.
02:55Ahora, eso no significa que los pacientes mayores de seis meses no reciban la terapia.
03:00Y no es así como nosotros interpretamos los ensayos clínicos ni tampoco la FDA, ¿verdad?
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