Un nuovo farmaco contro la beta-talassemia e l'anemia falciforme - Video Dailymotion

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00:00Il Casgevi, un nuovo farmaco indicato per il trattamento della beta-talassemia trasfusione

00:10dipendente dell'anemia falciforme, a partire dall'8 ottobre scorso, può essere prescritto

00:17ed utilizzato in regime di rimborsabilità dal Servizio Sanitario Nazionale. A stabilirlo

00:23una delibera del Consiglio di Amministrazione dell'AIFA, l'Agenzia Italiana per il Farmaco,

00:28adottata nella seduta del 17 settembre. Si tratta di una terapia innovativa per il trattamento

00:36di due gravi emoglobinopatie ereditarie causate da mutazioni del gene della beta-globina per

00:43le quali fino ad oggi si interveniva prevalentemente attraverso trasfusioni. Ora, grazie alla ricerca

00:50scientifica più avanzata, questa dipendenza potrà essere superata e i pazienti potranno

00:56essere sottoposti alle infusioni con casgevi, il cui costo sarà a carico del Servizio Sanitario

01:02Nazionale. L'ennesima dimostrazione, secondo il Presidente della FNOMCEO, Filippo Anelli,

01:09che il nostro Servizio Sanitario Nazionale rappresenta un modello di equità e solidarietà

01:14per corrispondere nella maniera più efficace alla domanda di salute dei cittadini.

01:20Il futuro della scienza diventa sempre più reale e sempre più attuale. L'AIFA ha autorizzato

01:30l'utilizzo di un farmaco che si chiama Casgevi, utile per le talassemie, utilizzando una tecnica

01:43che è stata anche oggetto di un premio, del premio Nobel per la medicina, che è la CRISP-Cas9.

01:50È una tecnica di taglia e cuci del DNA, capace di riparare a difetti genetici. Si aprono

01:58prospettive straordinarie. Questo farmaco sarà utilizzato per i talassemici, è una malattia in cui

02:07viene prodotta un'anemia particolare per carenza di un'emoglobina. Con questa tecnica

02:16il malato riuscirà a produrre un'emoglobina fetale in numero sufficiente in modo tale da

02:23rendere sempre meno possibili le trasfusioni, che erano le uniche terapie possibili per questi

02:33malati. Una tecnica realmente innovativa, futuristica, che diventa possibile nel nostro

02:40Paese grazie al Servizio Sanitario Nazionale. Il costo di questi farmaci è altissimo, impossibile

02:47per una ordinaria famiglia poterne utilizzare o acquistare. Questo diventa possibile solo grazie

02:56al Servizio Sanitario Nazionale, che attraverso il meccanismo della solidarietà e quindi di utilizzare

03:07le risorse che derivano soprattutto dalla tassa dall'IVA pagata dai cittadini, finanzia queste

03:16nuove terapie. Quindi è una speranza per tanti malati di poter vivere una vita sostanzialmente

03:26normale, con una buona qualità di vita, ma soprattutto è una speranza per la nostra

03:32società, per l'intera umanità, perché la scienza è un motore di progresso, è un motore

03:38di speranza, è il futuro della nostra umanità.

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