00:04Si aprono nuove prospettive di cura e qualità della vita per i pazienti affetti da distrofia
00:09muscolare di Duchenne. L'Agenzia Italiana del Farmaco ha infatti approvato la rimborsabilità
00:14di Vamorolone, innovativo farmaco steroideo sviluppato da Santera Pharmaceuticals per
00:21pazienti dai 4 anni in su. La molecola nasce per superare i limiti delle terapie convenzionali,
00:26riducendone in modo significativo i pesanti effetti collaterali.
00:30Questi eventi sono importantissimi perché noi oggi stiamo discutendo di offrire alla famiglia
00:35una nuova scelta terapeutica che aiuterà tantissimo queste famiglie. Per anni noi siamo stati abituati
00:41a somministrare delle terapie con dei cortisonici, degli steroidi che hanno aiutato tantissimo
00:45i bambini, i ragazzi affetti da questa malattia. Questi farmaci venivano con degli effetti collaterali
00:51e il nuovo farmaco ci permette di sfruttare gli effetti buoni, i benefici delle vecchie terapie
00:58con una riduzione però notevole degli effetti collaterali.
01:01Negli ultimi anni l'evoluzione dei protocolli, la presa in carico multidisciplinare e il lavoro
01:07della rete dei centri di riferimento, sostenuti da associazioni come Parent Project APS, hanno
01:13ridisegnato la storia naturale della malattia.
01:16La cosa fondamentale quando si riceve una diagnosi di questo tipo, io non so se voi siete al corrente
01:21di questa situazione ma la Duchenne è una malattia senza speranza oggi quindi fino a 30 anni fa
01:29addirittura non c'erano neanche opportunità per il futuro. Oggi la situazione è molto cambiata
01:34perché comunque i ragazzi hanno possibilità di diventare adulti però la cosa importante è che
01:39ci deve essere una presa in carico al momento della comunicazione di questa diagnosi.
01:44Un traguardo che segna un passaggio chiave per la ricerca e l'assistenza ai pazienti in Italia.
01:48Devo dire che il percorso purtroppo è lungo, è lungo perché la ricerca va fatta su un set di pazienti
01:55piccoli perché sono malattie rare come abbiamo detto e quindi questo dà delle difficoltà
02:01nel raccogliere sufficienti dati per dimostrare che un prodotto sia efficace e che è sicuro
02:07soprattutto. Quindi richiede tempo e il Vammonolone ha chiesto più di dieci anni di ricerca
02:12per poter arrivare ad essere autorizzato prima negli Stati Uniti e poi dall'EMA in Europa.
02:18Con la piena rimborsabilità garantita dal Servizio Sanitario Nazionale e la pubblicazione
02:23in gazzetta ufficiale, la terapia è subito a disposizione dei centri clinici italiani
02:28per la prescrizione.
Commenti