00:04I pazienti affetti da glomerulopatia da C3, C3G, una malattia renale autoimmune rara e progressiva,
00:12hanno oggi a disposizione una nuova opzione terapeutica. Si tratta di Iptacopan, ammesso
00:17alla rimborsabilità dall'Agenzia Italiana del Farmaco. Un ruolo fondamentale nel contesto
00:22della patologia rara che provoca infiammazione cronica, proteinuria, ematuria e una progressiva
00:28perdita della funzione renale è giocato dalla diagnosi precoce. La diagnosi precoce sicuramente
00:33può modificare il decorso della malattia. Naturalmente questo prevede che una volta che abbiamo avuto
00:38un esame delle urine con delle alterazioni, una proteinuria, una peria di proteinuria, una traccia
00:42di sangue, il paziente debba essere visto dallo specialista nefrologo e questo deve fare una
00:47biopsia. La diagnosi C3 ha bisogno della biopsia renale, la biopsia assolutamente irrinunciabile
00:55da questo punto di vista. Iptacopan, inibitore selettivo del fattore B, spesso coinvolto nel
01:01processo che determina la malattia, rappresenta la prima terapia mirata per questa patologia.
01:06Con l'Iptacopan abbiamo un'arma che finalmente, diciamo così, riempie un vuoto che è quello
01:12di andare a intervenire sulla partenza e sulla causa della partenza della patologia. E questo
01:17fa sì che si trova sulla linea di porta a gestire le conseguenze, ma ci si trova a cercare
01:23di prevenire le conseguenze, a cercare di andare proprio sul problema di per sé e lo
01:32si fa in modo mirato.
01:33La novità terapeutica si propone come una soluzione in grado di trasformare le prospettive
01:38cliniche per i pazienti.
01:40Una malattia invalidante che porta alla dialisi, di fatto è una malattia dove si rimane legati
01:48e quindi bisogna continuare a recarsi in ospedale, in genere fin da piccoli, quindi fin da bambini
01:55tre volte alla settimana. L'esordio in genere in età pediatrica. Poi ci sono anche i genitori
02:00impattati, quindi impatto sul lavoro, perché per accompagnare un bambino tre volte alla settimana
02:05a fare la dialisi diventa un grosso problema. Problemi fisici, perché la dialisi dura mezza
02:14giornata. Problemi psicologici, perché si sentono diversi, perché questa malattia, uno
02:19degli effetti che ha è la parziale lipodistrofia. Ci sono degli impatti sui genitori che dicono
02:25ma perché proprio me, ma cosa posso fare? E sono davvero impotenti, erano davvero impotenti,
02:29perché non c'era niente per questa malattia.
02:33L'impegno di Novartis in nefrologia inizia oltre 40 anni fa e la rimborsabilità di Ptacopan
02:39da parte dell'AIFA per l'azienda farmaceutica rappresenta un primo passo verso un futuro molto
02:44produttivo.
02:45Proprio per il fatto che abbiamo nella nostra pipeline molte molecole e un piano di ricerca
02:52clinica proprio specifico in ambito renale con l'obiettivo di poter agire in maniera specifica
03:02sui meccanismi che provocano il danno renale e poter così migliorare in modo significativo
03:09la vita dei pazienti affetti da patologie renali rare.
03:13Nel corso dell'evento è stata presentata la composizione musicale dedicata alla patologia
03:18del maestro Rodrigo D'Erasmo in collaborazione con Ivano Scoglieri, fondatore di Inventrix.
03:38Grazie a tutti i nostri spettatori e i nostri spettatori e i nostri spettatori
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