00:03La glomerulopatia da C3 è una patologia renale ultrarara e progressiva con una prevalenza
00:09italiana di 1-1,5 casi ogni milione di persone. La malattia può avere un esordio precoce in
00:17età pediatrica e presenta una prognosi severa. Entro 10 anni dalla diagnosi, circa la metà
00:22dei pazienti può sviluppare insufficienza renale avanzata, rendendo necessario ricorso
00:27alla dialisi o al trapianto di reni, con un impatto rilevante sulla vita personale, lavorativa
00:33e sociale. L'agenzia italiana del farmaco AIFA ha ammesso la rimborsabilità Iptacopan,
00:40primo nella sua classe, per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3.
00:45È una malattia rara ed è una malattia che colpisce soprattutto soggetti giovani. La termedia
00:50di diagnosi è fra i 20 e i 25 anni. Questo è molto importante ed è una patologia cronica
00:54e potenzialmente progressiva. È legata ad un'attivazione anomala di un complesso sistema
01:01di proteine, il complemento, che agisce, che normalmente funziona contro, come nell'attività
01:07della nostra risposta immune, per difenderci dalle infezioni batteriche. Quando però c'è
01:12un'attivazione anomala di questo sistema, possiamo avere la deposizione di una componente
01:17del sistema, appunto la proteina C3, a livello del rene, in particolare nei filtri che costituiscono
01:23i rene, che sono i glomeruli, per questo parliamo di glomerulopatia. Questa proteina,
01:27una volta che si deposita a questo livello, è in grado di attivare il sistema dell'infiammazione
01:32e quindi di danneggiare questi filtri in maniera irreversibile, in maniera progressiva.
01:38Iptacopan agisce direttamente sulla causa del problema e non solo sui sintomi.
01:43È un farmaco innovativo per uso orale, molto specifico, che va a bloccare l'attivazione
01:51di questa proteina C3 del complemento che è presente nel sangue e la cui disregolazione
01:58dà inizio a una cascata di eventi che porta a questa patologia renale e quindi va a colpire
02:05in modo mirato i meccanismi che innescano la malattia. Questo è molto importante come dato
02:12perché fino ad adesso non avevamo nessuna terapia che andasse a colpire così sul punto
02:20di partenza della malattia. Per noi come Novartis è sicuramente un risultato molto importante.
02:27Da oltre 40 anni siamo impegnati in ambito renale e questo rappresenta il coronamento di
02:34un percorso di ricerca molto focalizzato sulla possibilità di individuare i meccanismi
02:41patogenetici delle malattie renali e andare ad individuare un target specifico contro il
02:47quale rivolgere la nostra nuova opzione terapeutica. Dove abbiamo in sviluppo molte molecole, si parla
02:56di circa 7 molecole in pipeline per 10 nuove indicazioni. Questo per noi è molto importante
03:04perché andiamo in un'area terapeutica dove ad oggi purtroppo le opzioni terapeutiche sono molto limitate.
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