00:00In Italia, secondo l'ultimo rapporto dell'Istituto Superiore di Sanità sulle coagulopatie congenite, si stimano circa 5.000 persone
00:08affette da emofilia.
00:10Le forme più diffuse sono l'emofilia A, che interessa più di 4.000 pazienti, e l'emofilia B, con
00:15circa 900 casi.
00:16Con la pubblicazione della determina AIFA in gazzetta ufficiale, Mastashimab, sviluppato da Pfizer, è disponibile in Italia in regime di
00:25rimborsabilità .
00:26Il farmaco somministrabile per via sottocutanea una volta alla settimana, mediante penna preriempita a dosaggio fisso, è indicato per la
00:34profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A e B severa.
00:40I pazienti con emofilia oggi possono avere accesso a più opportunità terapeutiche, il che significa che c'è più scelta
00:48rispetto al farmaco giusto per il paziente giusto, quello che noi diciamo.
00:52Il nuovo farmaco, che è stato da poco approvato, amplia queste opportunità , soprattutto aumentano le opportunità di farmaci a somministrazione
01:01sottocutanea,
01:02che per gli emofilici è una grandissima novità , perché per decenni le uniche terapie sono sempre state a somministrazione per
01:09via endovenosa.
01:10E soprattutto sono farmaci che garantiscono una protezione costante nel tempo, quindi il paziente che ne fa uso è protetto
01:17in modo costante,
01:18e quindi ha una garanzia di avere meno episodi di sanguinamento, se non addirittura nessun episodio di sanguinamento durante la
01:26profilassi.
01:26L'impegno di Pfizer non si ferma soltanto nell'ambito della ricerca e sviluppo, ma anche grazie all'ascolto e
01:34alla collaborazione con associazioni pazienti,
01:36istituzioni e accademia, ha portato avanti una serie di progetti innovativi con l'obiettivo di educare,
01:42da una parte attraverso progetti come DAS, progetti che in qualche modo aiutavano il clinico a fare una diagnosi precoce
01:51dell'artropatia emofilica,
01:52che è una complicanza estremamente importante in questi pazienti.
01:55Da ultimo un nuovo progetto è Emo360, un grande progetto molto sfidante che Pfizer sta portando avanti,
02:02garantendo in qualche modo il supporto ai pazienti sotto più aspetti, quello che è la parte di coaching,
02:08la parte di supporto psicologico, fisioterapico e gestione del trattamento.
02:14Abbiamo dei programmi strutturati a vantaggio della famiglia in cui cerchiamo di aiutarli a collocare l'emofilia nella sua giusta
02:22dimensione,
02:23la sua giusta posizione e la posizione giusta è diversa ovviamente in ogni famiglia.
02:30Oltre agli aspetti clinici della patologia, l'emofilia incide profondamente sulla qualità di vita del paziente,
02:37evidenziando la necessità di garantire non solo un adeguato supporto clinico, ma anche percorsi di presa in carico complessivi.
02:45Una nuova opportunità per le persone con difetti rari della coagulazione, in particolare per gli emofilici,
02:51è una nuova prospettiva anche di affrontare la vita, che ci dà quindi la possibilità di avere una vita sempre
02:58più autonoma,
02:58è sempre più proiettata verso una socialità e un'attività lavorativa e scolastica sempre più libera.
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