00:04In Italia arriva una nuova opzione terapeutica per l'emofilia.
00:08E' stata pubblicata in gazzetta ufficiale la rimborsabilità di un trattamento innovativo
00:12per l'emofilia A e B severa senza inibitori.
00:15Nasce Marstacimab sviluppato da Pfizer che apre nuove prospettive nella gestione della malattia.
00:21Nel nostro paese sono circa 5.000 le persone che convivono con questa patologia rara
00:26che nel tempo può compromettere articolazioni, autonomia e qualità della vita.
00:30La nuova opzione terapeutica ha un approccio diverso rispetto alle terapie tradizionali
00:34perché non sostituisce i fattori della coagulazione ma agisce riequilibrando il sistema emostatico
00:40contribuendo a ridurre i sanguinamenti.
00:43Marstacimab sicuramente favorisce un'aderenza migliore al trattamento di profilassi
00:48che è lo standard di cura nell'emofilia per prevenire gli episodi emorragici
00:51perché è somministrabile per via sottocutanea con infusioni solo una volta a settimana
00:56e storicamente nell'emofilia questa è una grossa rivoluzione
00:59perché da sempre siamo stati abituati a somministrazione endovenose ogni 2-3 giorni
01:04quindi chiaramente c'è un bel passo avanti.
01:07È un farmaco efficace e sicuro quindi la prevenzione dei sanguinamenti
01:11ovviamente restituisce alle persone con emofilia una qualità di vita normale
01:16e anche uno stile di vita normale.
01:17L'impegno di Pfizer nelle malattie rare e in particolare nell'emofilia prosegue da oltre 40 anni
01:22e lo sviluppo di Marstacimab rappresenta i continui progressi ottenuti.
01:27L'impegno di Pfizer nelle malattie rare e in particolare nell'emofilia appunto da oltre risale
01:32oltre 40 anni con l'introduzione che ha portato all'introduzione dei fattori ricombinanti
01:38che hanno cambiato la storia veramente naturale di questa patologia.
01:42L'impegno però in ricerca e sviluppo non si è affermato
01:45volevamo comunque andare oltre e cercare anche di migliorare quello che è il carico della terapia
01:50su questi pazienti e quindi oggi abbiamo la possibilità di offrire una nuova opzione di trattamento
01:56un anticorpo monoclonale per pazienti appunto adolescenti e adulti
02:01con diagnosi di emofilia severa o bisensi inibitori.
02:05Accanto agli aspetti clinici resta fondamentale l'attenzione alla qualità della vita
02:09all'autonomia e al supporto psicologico.
02:12Oggi l'emofilia può essere ben compensata, ben curata, ben affrontata sul piano clinico
02:17però noi abbiamo visto rispetto all'enorme evoluzione che c'è stata nel corso dei decenni
02:26sulla strategia terapeutica di questa malattia abbiamo visto che i livelli di ansia e di preoccupazione
02:30in particolare bisogna dire delle mamme e dei papà
02:33questa malattia viene gestita per procura dei genitori
02:36noi dobbiamo aiutare i genitori a trasmettere, a inquadrarle, a collocarla nella giusta posizione
02:43dentro la propria vita.
02:45Un'innovazione che punta a semplificare la gestione della malattia
02:48è migliorare l'aderenza alle terapie
02:50perché l'obiettivo non è solo controllare i sanguinamenti
02:53ma permettere alle persone con emofilia di vivere con maggiore libertà.
02:59Grazie a tutti.
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