00:00Ya está disponible en España SkyClaris o Mabeloxolona,
00:04el primer y único tratamiento incluido en la financiación pública para la ataxia de Frideric.
00:10Con esta nueva terapia desarrollada por Biogen,
00:12se consiguió una reducción de la enfermedad de casi un 68% a los 5 años del comienzo del tratamiento.
00:18Los datos sobre el tratamiento que se presentan son los datos favorables.
00:23En el estudio pivotal se demostró que los pacientes que eran tratados presentaban una mejoría
00:31respecto a aquellos que habían estado en el grupo placebo.
00:34Hoy podemos anunciar la llegada de un tratamiento para ataxia de Frideric
00:39y a futuro seguimos investigando y nuestro pipeline se centra en buscar soluciones
00:44para esas enfermedades que carecen de una alternativa a día de hoy.
00:48La gran mayoría de los pacientes se encuentran que empiezan con una sintomatología
00:52que al principio puede no ser muy evidente y que va a ir evolucionando y progresando
00:56con el paso del tiempo y siendo cada vez más limitante.
00:59Y los retos fundamentales suelen ser dificultades para el diagnóstico,
01:03retrasos en el diagnóstico y después dificultades en el abordaje de las complicaciones.
01:08Esta terapia por primera vez representa la posibilidad de modificar el curso de la enfermedad
01:13y por lo tanto de ganar tiempo, de ganar calidad de vida.
01:16La ataxia de Frideric es un trastorno neuromuscular, degenerativo y debilitante
01:21que afecta a dos de cada 100.000 habitantes en el mundo y suele aparecer en infancia y adolescencia.
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