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  • hace 5 horas
Biogen ha anunciado la disponibilidad en España de dos nuevas presentaciones de nusinersén, tratamiento pionero para la atrofia muscular espinal, una enfermedad genética rara que daña las neuronas motoras y causa debilidad, pérdida progresiva de masa muscular y dificultad para hablar y deglutir.
Las nuevas presentaciones aportan dosis más altas del principio activo y su aprobación se ha basado en los resultados del ensayo clínico DEVOTE, que han demostrado una eficacia clínica significativa y sostenida.
Las nuevas presentaciones mejoran la función motora y reducen el riesgo de mortalidad y necesidad de ventilación en pacientes pediátricos.
Estas dos nuevas presentaciones son una muestra del compromiso de Biogen con las enfermedades raras y con la atrofia muscular espinal en particular.
Los pacientes con atrofia muscular espinal se enfrentan a una enfermedad que produce un alto grado de dependencia. Este nuevo avance es un paso fundamental para mitigar el impacto de la enfermedad.

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Transcripción
00:00La compañía farmacéutica Biogen ha anunciado la disponibilidad en España
00:04de las nuevas presentaciones de 50 miligramos y 28 miligramos
00:08para la administración del nuevo régimen posológico de dosis alta de Nusinersen,
00:13su tratamiento para la atrofia muscular espinal, una enfermedad rara de base genética.
00:19Si ofrecemos una dosis más alta, resulta que la neurodegeneración que se produce,
00:24y eso lo sabemos, aparte de por escalas clínicas, por unos biomarcadores
00:27que podemos obtener de la sangre, que son los neurofilamentos,
00:30pues se ha visto que esa neurodegeneración va a pararse o va a reducirse de una manera más rápida.
00:37Conseguimos concentraciones más altas, la neurodegeneración, es decir,
00:41los neurofilamentos van a bajar muy rápidamente parando esa degeneración
00:44y se pueden conseguir unas ventajas sobre la dosis que ya teníamos antes.
00:48El hándicap que tienen es la debilidad muscular,
00:52entonces todas las funciones de la vida diaria,
00:56estamos hablando de poder sentarse, de poder caminar,
01:00de poder saltar, de poder cepillarse el cabello o lavarse los dientes,
01:05son actividades de vida diaria que estos pacientes no podían hacer
01:10y con el tratamiento se están alcanzando.
01:12El nuevo régimen posológico aporta dosis más altas del principio activo
01:18y mayores concentraciones del fármaco en el organismo.
01:20La aprobación del nuevo régimen se basa en el programa de ensayos clínicos de Boat
01:25y de su estudio de extensión a largo plazo en curso, Onward.
01:28Los pacientes de inicio infantil tratados con esta nueva opción terapéutica
01:33y que no habían recibido tratamiento previo,
01:35obtuvieron una mejora neta de 26,2 puntos en la escala Chopping Tent.
01:40Por su parte, los pacientes que transicionaron al régimen posológico de dosis alta
01:45tuvieron una ganancia de 1,8 y 1,2 puntos de media en las escalas Hammersmith y Rulm 4.
01:52El compromiso no termina ahí, continúa y a futuro seguiremos investigando
01:56para traer nuevas terapias para esta enfermedad.
01:57Se calcula que aproximadamente 900 familias en España conviven con esta enfermedad.
02:03Gracias.
02:03Gracias.
02:04Gracias.
02:04Gracias.
02:05Gracias.

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