Hallan una cura para los «niños burbuja» con terapia génica | La buena noticia

Un avance histórico en medicina regenerativa está transformando el destino de los llamados “niños burbuja”, aquellos pequeños que nacían sin defensas y debían permanecer completamente aislados para sobrevivir.
La nueva terapia consiste en extraer células madre de la sangre del propio paciente, introducir en ellas una copia sana del gen ADA mediante un virus modificado y volver a implantarlas. Estas células “reparadas” reconstruyen desde cero el sistema inmune, generando defensas funcionales.
El tratamiento ha demostrado resultados duraderos, sin efectos secundarios graves y con una eficacia cercana al 95 %.
Hasta hace poco, las únicas alternativas eran trasplantes de médula ósea —dependientes de un donante compatible— o inyecciones semanales de enzima sintética, tratamientos que implicaban riesgos, altos costes y eficacia limitada. Ahora, con la terapia génica, la medicina se acerca a la cura definitiva. Este avance abre la puerta a aplicar estrategias similares para tratar otras enfermedades genéticas graves.
Hoy, decenas de niños que antes vivían encerrados pueden salir al parque, abrazar a sus amigos y mirar al futuro con ilusión. La burbuja que los protegía del mundo se ha transformado, por fin, en una ventana abierta a la vida.