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CortometraggiTrascrizione
00:00in questo numero di salute magazine talassemia nuove frontiere terapeutiche e gpa un libro bianco
00:21dà voce ai pazienti car t un nuovo standard di cura per i tumori del sangue amiloidosi cardiaca verso
00:30un percorso nazionale per la diagnosi precoce la talassemia è una malattia genetica del sangue
00:39che comporta anemia cronica e può causare complicanze gravi a carico di diversi organi in italia si stima
00:46che 7200 persone convivano con forme severe della patologia con una prevalenza maggiore in sardegna
00:53sicilia e calabria e che circa 3 milioni siano portatori sani del tratto talassemico per fare
00:59il punto sull'impatto clinico e sociale della talassemia e sulle prospettive terapeutiche
01:05avanza night bioscience ha promosso il media tutorial viaggio nella talassemia burden gestione clinica
01:13cure di oggi e di domani durante l'incontro gli specialisti hanno approfondito l'evoluzione
01:19della gestione clinica della talassemia dalle terapie trasfusionali alle nuove opzioni terapeutiche
01:26in fase di sviluppo la sfida è aperta è una sfida che avanza night sta affrontando in italia ed in europa
01:34avanza night è un'azienda farmaceutica innovativa perché favorisce l'ingresso in tutta europa e ovviamente
01:42anche in italia di molecole innovative per le malattie rare e quindi la talassemia molecole
01:48che altrimenti in europa non avrebbero avuto o non avrebbero accesso in futuro i farmaci fanno
01:55sì che i pazienti possano godere di una migliore qualità di vita e progressivamente essere meno legati
02:01alle trasfusioni o nel migliore dei casi addirittura a poterle abbandonare per sempre negli ultimi decenni
02:08progressi nelle terapie trasfusionali e nella chelazione del ferro hanno consentito un importante
02:15aumento dell'aspettativa di vita tuttavia è necessario che l'approccio alla malattia sia
02:20strutturato e continuo consideriamo che normalmente le trasfusioni si effettuano ogni due e tre settimane
02:27questo chiaramente è un grande vincolo pensiamo alla nostra vita senza trasfusioni e pensiamo quanto
02:35sarebbe pesante ogni due tre settimane doversi recare in ospedale spesso si tratta di due giorni
02:42il primo nel quale si effettua il prelievo per le prove crociate ed il secondo in cui ci si reca in
02:48ospedale per effettuare la trasfusione vera e propria trascorrendo diverse ore avere una rete intorno ai
02:56pazienti è fondamentale importante soprattutto avere una multidisciplinarità stiamo parlando di
03:02pazienti con patologie plurime quindi è molto importante che di fianco all'equip curante che quasi
03:10sempre è fatta dal pediatra dall'internista dall'ematologo ci siano tutti gli specialisti ma specialisti che
03:18devono essere coinvolti nel percorso di cura e che devono collaborare attivamente con l'esperto di talassemia
03:25per ottenere sicuramente la cura migliore
03:29una vasculite sistemica rara che colpisce i vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni è la granulomatosi eosinofilica con poliangioite e gpa malattia autoimmune in passato nota come sindrome di churg strauss
03:47è una patologia sistemica che significa che potenzialmente qualunque organo apparato può essere colpito sicuramente il diciamo le vie respiratorie quindi le vie aeree superiori il naso le diciamo i seni frontali e tutte le cavità aeree superiori possono essere interessate al processo infiammatorio le vie aeree inferiori quindi i bronchi quindi l'asma cioè l'infiammazione delle vie aeree e a queste si può associare
04:16interessamento di infiammatorio di diversi organi apparati fra tutti sicuramente per importanza il cuore
04:26l'associazione pazienti sindrome di churg strauss ha realizzato un libro bianco con il sostegno di gsk
04:33un'occasione per i pazienti di dare voce al proprio vissuto e alle proprie istanze
04:38per i clinici è un invito alla collaborazione e a rafforzare il dialogo per le istituzioni una vera e propria agenda operativa
04:46dal punto di vista terapeutico diciamo i pdta ovvero i percorsi diagnostici terapeutici assistenziali sono stati recepiti in poche regioni quindi diciamo che c'è molto da fare per uniformare la qualità della sanità a livello
05:02nazionale non solo esiste un codice di esenzione ma non esiste un codice di invalidità per cui le persone con e gpa molto spesso sono costrette a dal punto di vista lavorativo a chiedere permessi ferie per potersi curare perché non c'è un riconoscimento se non per analogia con diciamo il disturbo principale del quale il paziente soffre quindi c'è un bel po' di lavoro da fare ancora
05:30il punto nodale secondo me nella gestione di questi pazienti è il fatto che si debbano riconoscere dei centri di riferimento perché non è una patologia che può essere lasciata alla gestione di chi la vista poche volte o non l'ha mai vista
05:50e quindi è molto importante sul territorio nazionale identificare centri che se ne occupino e confrontarsi con gli specialisti di questi centri
06:01quindi direi che i problemi principali sono dal punto di vista diagnostico riuscire a riconoscere la malattia e arrivare a una diagnosi corretta e dal punto di vista terapeutico
06:14una gestione coordinata e affidata a centri di esperienza
06:18a sei anni dal loro arrivo in italia le terapie CAR-T sono ormai parte stabile della pratica clinica e rappresentano una svolta nella cura dei tumori del sangue più aggressivi
06:31i trattamenti sono passati da poche decine nel 2019 a quasi 500 nel 2024
06:37mentre nel paese operano oggi oltre 40 centri autorizzati
06:42la ricerca sta ampliando indicazioni ed efficacia con risultati sempre più incoraggianti nei linfomi, nelle leucemie e nel mieloma multiplo
06:51anche nei pazienti refrattari e le terapie convenzionali
06:54a Firenze AIL ha presentato una nuova tappa della campagna nazionale dedicata a informazione, accesso e gestione delle CAR-T
07:01sottolineando il ruolo della rete clinica multidisciplinare e la necessità di percorsi organizzativi adeguati alla complessità della terapia
07:10è importante un approfondimento come quello che noi stiamo facendo in tutte le principali ematologie del paese
07:19perché sono terapie che hanno bisogno di sistemi ospedalieri particolari
07:26hanno bisogno di un'equipe specializzata e quindi vanno fatte con molta oculatezza
07:33cerchiamo di evitare che le CAR-T possano essere concentrate soprattutto in alcune aree del paese
07:39è necessario che in tutta Italia si possano avere questi centri di CAR-T
07:48perché se no si creano delle discriminazioni, delle difficoltà sia economiche che culturali
07:56soprattutto nelle regioni del sud e questo è il motivo per cui noi spingiamo le istituzioni
08:01soprattutto a una organizzazione, a una governanza nazionale delle CAR-T
08:08in maniera di evitare le disuguaglianze
08:11In crescita il numero dei pazienti con linfoma trattati con CAR-T
08:15e aumentano l'efficacia e la sicurezza mentre si riduce la tossicità
08:19le CAR-T hanno completamente modificato il paradigma terapeutico dei pazienti con linfoma a grandi cellule
08:24offrendo una speranza in più per una vita migliore e più lunga
08:28Queste cellule CAR-T potrebbero essere anche utilizzate come cellule immunomodulanti
08:33cioè cellule che vanno in qualche modo a riattivare le attività naturali del sistema immunitario
08:39è un'affermazione un po' banale ma quando una persona sviluppa un tumore
08:45questo rappresenta in qualche modo un difetto dell'immunità
08:48perché i linfociti T servono per difenderci dalle infezioni virali e dai tumori
08:53quindi se nasce una cellula tumorale e si diffonde nell'organismo
08:57vuol dire che qualche cosa non ha funzionato
08:59allora rimettere in moto il sistema immunitario è un modo
09:03perché l'organismo stesso riconosca ciò che è strano e che non va bene
09:08quindi si attivi
09:09è come se praticamente venisse prodotto un farmaco
09:12che sono queste cellule T attivate direttamente dall'organismo
09:16garantire una diagnosi tempestiva, una presa in carico strutturata
09:23e un accesso omogeneo alle terapie innovative per i pazienti affetti da amiloidosi cardiaca
09:29da transtiretina
09:30questo è il tema al centro dell'incontro realizzato con il contributo non condizionante di Bayer Italia
09:36che si è svolto in Senato nel corso del quale è stato presentato il policy paper
09:41frutto delle riunioni del gruppo di lavoro composto dai principali esperti clinici della patologia
09:48e rappresentanti del mondo scientifico
09:51dobbiamo concentrarsi sulla formazione
09:53formazione dei medici di medicina generale
09:55che sono il primo punto di contatto del paziente stesso
09:58e formazione dei professionisti
10:00professionisti che devono indirizzare il paziente verso centri di riferimento
10:05ma poi devono essere anche un supporto sul territorio stesso
10:08per fare in modo che il paziente possa essere supportato nella fase delle terapie
10:14dall'altro punto di vista dobbiamo dare gli strumenti a questi professionisti sanitari
10:19fare in modo che la telemedicina piuttosto che i sistemi interoperabili di dati
10:24possono essere utilizzati per supportare il professionista sanitario
10:29nella seguire il paziente stesso a 360 gradi
10:33negli ultimi anni abbiamo sviluppato una serie di registri di patologia
10:36proprio per raccogliere dati in maniera più puntuale sulle singole patologie
10:40ne è un esempio appunto la milioidosi cardiaca
10:43in particolar modo proprio in questi ultimi mesi abbiamo raggiunto un accordo
10:47con addirittura 37 centri distribuiti dal nord a sud in tutta Italia
10:52e ci sono anche a partecipare a questa iniziativa tre associazioni di pazienti
10:56inclusa l'associazione e la federazione Uniamo Federazione di Pazienti
11:00e noi pensiamo che appunto sia arrivato il momento di raccogliere dati in maniera standardizzata
11:06quindi avvalendoci di quella che è la nomenclatura HPO Human Affenotite Pontology
11:11che prevede appunto l'impiego di una nomenclatura standardizzata
11:15per cui diciamo termini che effettivamente possono variare
11:18ma l'algoritmo alla base di questi termini è sempre lo stesso
11:21per cui può metterci la condivisione sia del dato a livello nazionale che a livello internazionale
11:26è stato evidenziato il ruolo fondamentale della valutazione della fragilità funzionale
11:32e dei centri di riferimento nel migliorare la gestione della patologia
11:37l'età non può essere un criterio per decidere se trattare o non trattare un paziente
11:41ma dobbiamo utilizzare delle metodiche più raffinate
11:43e dobbiamo mutuare dai colleghi della geriatria queste metodiche
11:46che permettono di valutare se un paziente sia fit o fragile
11:50quindi andare a identificare al di là del mero parametro anagrafico
11:53se il paziente ha di fronte a sé una lunga aspettativa di vita
11:58ha comunque un quadro di malattia che gli permette di avere un'ottima capacità funzionale
12:02nell'altro caso se il paziente è estremamente fragile
12:05purtroppo la sua aspettativa di vita è breve
12:08e quindi in quel caso si può presentare una futilità al trattamento
12:13la valutazione geriatrica deve essere assolutamente integrata all'interno dei centri di riferimento
12:18che si occupano di amiloidosi e che quindi vanno a valutare questi pazienti
12:21sia al momento della diagnosi sia al momento del follow up
12:24e li seguono nel loro percorso di malattia
12:27se noi ristringiamo i nostri pazienti nei pazienti over 70
12:31allora vediamo che la prevalenza di questa malattia aumenta e aumenta di molto
12:35per cui tutti quanti i professionisti sanitari devono conoscere questa malattia
12:39devono conoscere quelle che sono le red flag
12:41per cui il paziente con lo scompenso cardiaco ha frazzolazione preservata
12:44il paziente con la stenosia aortica a basso gradiente
12:46il paziente con la sindrome del tunnel carpale
12:48con la stenosia del cane lombare
12:50con la retmia triale, con il pacemaker
12:51insomma tutte queste cose qua che fanno un corteo
12:54di sintomi che devono essere conosciute
12:57sono pezzettini che devono essere raccolti e messi insieme
13:00e devono formare e elevare quello che è il sospetto clinico
13:03grazie a tutti
13:05grazie a tutti
13:09grazie a tutti
13:14grazie a tutti
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