Skip to playerSkip to main content
  • 2 weeks ago
Ridefinire lo standard di cura dell’emoglobinuria parossistica notturna (Epn) è possibile. La malattia rara, cronica e debilitante si caratterizza per la presenza di globuli rossi che sono più vulnerabili e vengono facilmente distrutti da un meccanismo immunitario (complemento), causando anemia. L’innovazione terapeutica rappresentata dagli inibitori prossimali del complemento permette di riportare i valori di emoglobina prossimi alla normalità(≥12 g/dl), con vantaggi non solo dal punto di vista clinico ma anche di qualità di vita, riducendo al stanchezza debilitante, nota come fatigue. Di questo si è parlato a Milano, a meno di una settimana dalla Giornata Mondiale di sensibilizzazione sull’Epn, che si celebra il 12 ottobre, nell’incontro con la stampa promosso da Novartis, dal titolo ‘Obiettivo 12 nell’emoglobinuria parossistica notturna: quando l’energia ritorna, la vita si riaccende’ .

Category

🗞
News
Transcript
00:00Le persone affette da emoglobinuria parossistica notturna o EPN potrebbero riuscire a raggiungere
00:10grazie ai progressi in ambito terapeutico livelli di emoglobina nel sangue vicini o pari a quelli
00:15considerati soglia minima di normalità, ossia 12 grammi per decilitro, una possibilità finora
00:22impensabile per il 50% di questi pazienti che, nonostante le terapie standard, continua a
00:28presentare anemia. A pochi giorni dal 12 ottobre, la giornata mondiale di sensibilizzazione sulla
00:34rara malattia ematologica, il Press Talk, obiettivo 12 nell'EPN, quando l'energia ritorna, la vita si
00:40riaccende, promosso da Novartis a Milano, punta ai riflettori sul profondo impatto che la malattia
00:46ha sulla qualità di vita dei pazienti e sui progressi scientifici che stanno ridefinendo
00:51lo standard di trattamento. L'EPN o emoglobinuria parossistica notturna innanzitutto è una malattia
00:57rara e diciamo si caratterizza per tre aspetti principali che sono un'anemia emolitica, vuol dire
01:03che il globulo rosso va incontro a distruzione e quindi questo per i pazienti determina laboratoristicamente
01:10un'anemia. Il secondo aspetto fondamentale è la predisposizione di questi pazienti a eventi
01:16trombotici che di solito sono la complicanza più grave per questi pazienti perché può portarli
01:23a morte ed infine i pazienti possono presentare un certo grado di insufficienza midollare, questo
01:31vuol dire che il loro midollo osseo che produce le cellule del sangue può fare un po' più
01:35fatica a produrre i globuli bianchi, le piastrine e l'emoglobina. Quando il paziente ha dei valori
01:41di emoglobina che sono al di sotto dei valori di normalità, quindi al di sotto più o meno
01:46dei 12 grammi per decilitro, questo fa sì che chiaramente il paziente avverta i sintomi
01:52della malattia. Tra le manifestazioni della malattia legate all'anemia anche la FADIG,
01:57una stanchezza cronica che limita la quotidianità dei pazienti. Il paziente di solito si sente
02:03stanco, si sente affaticato e questo chiaramente gli impedisce di poter svolgere quelle che sono
02:10le sue attività della vita quotidiana. Non tutti i pazienti rispondevano correttamente
02:16alle terapie standard, l'obiettivo diciamo di oggi è quello di migliorare le concentrazioni
02:21di emoglobina e di farli appunto diventare dei valori normali in modo tale che il paziente
02:26può avere una qualità di vita ottimale. L'innovazione nel trattamento dell'EPN rappresentata
02:32dagli inibitori prossimali del complemento offre ai pazienti anche la possibilità di una migliore
02:37qualità di vita. L'emoglobinuria parossistica notturna rappresenta un'importante sfida per noi
02:44oggi e siamo molto contenti di poter aver offerto ai pazienti che ancora hanno degli importanti
02:51bisogni clinici insoddisfatti una nuova opzione terapeutica che permetta da un lato sicuramente
02:57di ottenere dei risultati clinici più soddisfacenti e dall'altro di cercare di impattare il meno
03:04possibile sulla qualità di vita.
Be the first to comment
Add your comment

Recommended