Malattie rare, ematologa Frieri: "Obiettivo emoglobina a 12g/dL in pazienti con Epn"

adnkronos

"Quando parliamo di ‘Obiettivo 12’, ci riferiamo ai 12 grammi di emoglobina per decilitro di sangue che rappresenta il valore di emoglobina normale per i pazienti con Emoglobinuria parossistica notturna (Enp). L'obiettivo è migliorare le concentrazioni di emoglobina per una qualità di vita ottimale”. Così Camilla Frieri, ematologa dell’Unità operativa complessa (Uoc) di Ematologia e terapie cellulari avanzate presso l’Azienda ospedaliera di rilievo nazionale e di alta specialità (Aorn) ‘San Giuseppe Moscati’ di Avellino, partecipando all’incontro con la stampa organizzato da Novartis a Milano, in occasione della Giornata mondiale della consapevolezza sulle patologia .

Transcript

00:00L'EPN o emoglobinuria parossistica notturna innanzitutto è una malattia rara e diciamo si

00:09caratterizza per tre aspetti principali che sono un'anemia emolitica, vuol dire che il globulo

00:15rosso va incontro a distruzione e quindi questo per i pazienti determina laboratoristicamente

00:22un'anemia. Il secondo aspetto fondamentale è la predisposizione di questi pazienti a eventi

00:28trombotici che di solito sono la complicanza più grave per questi pazienti perché può

00:35portarli a morte ed infine i pazienti possono presentare un certo grado di insufficienza

00:42midollare, questo vuol dire che il loro midollo osseo che produce le cellule del sangue può

00:47fare un po' più fatica a produrre i globuli bianchi, le piastrine e l'emoglobina. Sicuramente

00:53i valori di emoglobina sono correlati a quella che noi definiamo fatigue che spesso è molto

00:59difficile diciamo da definire e da spiegare. Il paziente di solito si sente stanco, si sente

01:05affaticato e questo chiaramente gli impedisce di poter svolgere quelle che sono le sue attività

01:12della vita quotidiana. Queste manifestazioni sono strettamente correlate con le concentrazioni

01:18di emoglobina quindi noi sappiamo che quando il paziente ha dei valori di emoglobina che

01:23sono al di sotto dei valori di normalità quindi al di sotto più o meno dei 12 grammi per decilitro

01:29questo fa sì che chiaramente il paziente avverta i sintomi della malattia. Obiettivo 12, 12 chiaramente

01:36è quello che noi definiamo i 12 grammi di emoglobina quindi sono diciamo i valori di emoglobina

01:42normale per questi pazienti. È chiaro che l'obiettivo in passato era cercare di far sopravvivere

01:49questi pazienti nel senso che i primi trattamenti cercavano soprattutto di salvaguardare la vita

01:56del paziente affetto di emoglobinura parossistica notturna ma sappiamo che non tutti i pazienti

02:00rispondevano correttamente alle terapie standard. L'obiettivo diciamo di oggi è quello di migliorare

02:07le concentrazioni di emoglobina e di farli appunto diventare dei valori normali in modo

02:12tale che il paziente può avere una qualità di vita ottimale.

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