00:00Una rara malattia ematologica che distrugge i globuli rossi e provoca un calo dell'emoglobina nel sangue,
00:06con conseguente diminuzione dell'ossigeno che raggiunge tessuti e organi.
00:10Ă l'emoglobinuria parossistica notturna, patologia che colpisce tra le 10 e le 20 persone ogni milione,
00:16con prevalenza nella fascia d'etĂ tra i 30 e i 50 anni.
00:19Contro questa malattia arriva un nuovo farmaco, il Crovalimab, approvato in prima linea dall'AIFA.
00:25à un anticorpo monoclonale diretto contro il C5, che è una proteina che attiva la emolisi,
00:33cioè la distruzione dei globuli rossi nell'emoglobinuria parossistica notturna, quindi va a bloccare questa distruzione cronica.
00:40L'efficacia è stata valutata appunto negli studi Commodore 1, 2 e 3,
00:44e si è visto che il Crovalimab assolutamente non è inferiore per efficacia al vecchio farmaco comparativo.
00:50Anche appunto dal punto di vista della fatigue, il Crovalimab si è dimostrato efficace,
00:57tanto quanto i suoi predecessori, e i pazienti hanno riportato una diminuzione della fatigue,
01:03cioè della stanchezza cronica da malattia, dopo la terapia con Crovalimab.
01:08I sintomi tipici della malattia su cui il Crovalimab riesce a essere incisivo,
01:12sono proprio la stanchezza cronica, la cosiddetta fatigue, la dispnea, il dolore addominale e la cefalea.
01:17Ma nei casi piÚ gravi, l'EPN può anche causare trombosi, danni renali e insufficienza cardiaca.
01:23In assenza di un trattamento efficace, la prognosi è severa,
01:26con una mortalitĂ della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni dalla diagnosi,
01:31che risulta difficoltosa proprio a causa della aspecificitĂ dei sintomi.
01:35Il nuovo farmaco, però, rappresenta una grande innovazione non solo per la sua efficacia,
01:40ma anche per il tipo di somministrazione,
01:42che avviene una volta al mese per via sottocutanea dopo una terapia di carico che dura 30 giorni.
01:47Ă il paziente stesso a poter autosomministrarsi il farmaco, restando quindi comodamente a casa.
01:52Direi che è da tenere in considerazione il Crovalimab appunto per questa nuova sua modo di essere somministrato
01:59per via sottocutanea, che dà sicuramente dei vantaggi nella persona che è giovane,
02:05che ha una famiglia, che lavora e che quindi dovrebbe sacrificare del tempo della sua vita
02:11per recarsi in ospedale e per fare la terapia.
02:14Col Crovalimab sicuramente ci sono numerosi vantaggi dal punto di vista gestionale della vita delle persone.
02:22Si stima che in Italia circa mille persone convivano con l'emoglobinuria parossistica notturna.
02:27A loro si rivolge l'impegno di Roche Italia, che ha annunciato l'arrivo di Crovalimab nel nostro paese.
02:33Per noi ricerca non è soltanto andare ad individuare farmaci con efficacia terapeutica
02:40e con profilo di tollerabilità adeguato, per noi è anche lavorare sulla qualità della vita,
02:50su ridurre quello che è il carico proprio della terapia, come le formulazioni sottocute possono determinare,
03:00andando proprio ad agire su quello che è il percorso del paziente per quello che riguarda il trattamento
03:08e soprattutto andare in qualche modo a migliorare l'esperienza di cura per il paziente
03:13ma anche per tutti i caregiver che ruotano intorno a lui.
