00:04Svolta in Italia per i pazienti affetti dalla sindrome di Fonip e Lindau, abbreviato VHL,
00:11una rara e complessa malattia genetica che predispone allo sviluppo di tumori benigni e maligni in diversi organi.
00:17L'Agenzia Italiana del Farmaco, l'AIFA, ha approvato la rimborsabilità di Belzutifan,
00:22la prima terapia sistemica mirata per trattare gli adulti che hanno sviluppato carcinomi renali
00:27e mangioblastomi del sistema nervoso centrale o tumori neuroendocrini del pancreas.
00:33L'arma che abbiamo avuto fino ad oggi per il trattamento delle diverse manifestazioni è rappresentata dalla chirurgia,
00:41chirurgie e interventi chirurgici ripetuti a carico dello stesso organo.
00:45Da qui nasceva una necessità , quella di poter avere un trattamento sistemico generale
00:50che potesse ridurre il numero degli interventi chirurgici e conseguentemente avere un impatto positivo
00:55tanto sulla mortalità quanto sulla qualità di vita.
00:58E così è arrivato il Belzutifan.
01:01Il Belzutifan è un inibitore selettivo di una proteina HIF2-alpha
01:06che è il responsabile principale dello sviluppo dei tumori all'interno della sindrome di Fonib-Bellin-Dau.
01:12In uno scenario in cui la gestione della VHL si è basata prevalentemente sulla sorveglianza clinica
01:17e sul ricorso a interventi locali o chirurgici spesso ripetuti,
01:21la disponibilità di Belzutifan, prima e unica terapia target sistemica rimborsata in Italia per questa sindrome,
01:28apre oggi la possibilità di un concreto cambio di paradigma.
01:32Questa innovazione è già disponibile e quindi adesso si tratta di avere le regioni
01:37che si muovano, speriamo appunto con altrettanto passo celere,
01:41verso l'approvazione all'interno delle diverse regioni stesse.
01:44Sei hanno già detto di sì e quindi in sei regioni è già una realtà per i pazienti italiani.
01:50Speriamo che anche per le altre regioni questa promessa di nuova vita possa arrivare molto presto.
Commenti