00:03A Bologna oltre 700 specialisti per il primo congresso congiunto dell'Associazione Italiana
00:11di Miologia e l'Associazione Italiana per lo Studio del Sistema Nervoso Periferico,
00:17un confronto aperto sulle malattie neuromuscolari e in particolare la distrofia muscolare di Duchenne.
00:24I glucocorticoidi hanno dimostrato di prolungare la deambulazione in questi pazienti,
00:30di rallentare la comparsa di insufficienza respiratoria e di cardiomiopatia,
00:35però sono gravati da numereosi effetti collaterali.
00:39In primis bloccano la crescita, causano una rarefazione ossea,
00:45possono portare a cataratta, possono portare ad intolleranza gastrica, ad irritabilità .
00:52Da qui la necessità di sviluppare molecole alternative per minimizzare gli effetti collaterali.
00:58Oggi abbiamo a disposizione una di queste molecole, l'unica molecola di questo tipo,
01:03che si chiama Vamorolone, è un glucocorticoide dissociato.
01:09Dissociato significa che mantiene gli effetti benefici, anti-infiammatori,
01:14protettivi sulla membrana delle fibre muscolari, ma riduce gli effetti collaterali.
01:19La molecola non è l'unica linea di ricerca per la Duchenne.
01:24Un secondo filone, sviluppato anche in laboratori italiani,
01:27lavora sui meccanismi della rigenerazione muscolare.
01:31Esistono due approcci paralleli.
01:34Uno è questo degli inibitori delle diacetilasi,
01:36e l'altro è quello di queste forme modificate degli steroidi, il Vamolorone,
01:43perché proprio studiando i meccanismi d'azione sono dei farmaci che attaccano due tipi cellulari diversi.
01:51La cosa che dobbiamo imparare a fare è capire come, se esiste la possibilità di farlo,
01:57di integrare l'azione in modo che lavorino in maniera sinergica.
02:01Il quadro che riguarda la Duchenne riflette un movimento più ampio.
02:06Diverse malattie neuromuscolari rare, fino a pochi anni fa senza opzioni terapeutiche,
02:12vedono oggi farmaci disponibili o in studio.
02:16Ci sono terapie che sono antinfiammatori, vediamo di nuova generazione,
02:20però si parla anche di terapia genica, di terapia cellulare, di terapia molecolare.
02:25Quindi siamo a uno stadio in cui si aprono tante strade possibili
02:31e la conoscenza della malattia e dei suoi meccanismi è l'elemento di partenza
02:36per poter capire quale strada intraprendere.
02:39Studi indipendenti dovranno valutare l'efficacia a lungo termine di queste opzioni.
02:44Da quelle evidenze dipenderà l'aggiornamento dei protocolli di cura.
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