00:00e mi rifiuto
00:05una malattia che ha una base molecolare che consta nella
00:10attivazione della patua di Gekstat dovuta a tre mutazioni di geni detti fondali.
00:15Questa iperattivazione della patua porta alla
00:20malattia e momelottinib è uno dei tre Gekinibitori che noi
00:25abbiamo disponibili rimborsati in Italia e ha delle caratteristiche particolari oltre
00:30ad essere un Gekinibitori come gli altri, è capace di inibire una patua che si
00:35chiama ACBR1 che è una patua che determina l'anemia, quindi in questo modo
00:40ha un effetto unico rispetto agli altri Gekinibitori disponibili.
00:45in Italia che è quello di migliorare l'emoglobina.
00:47È stato sviluppato negli studi Simplify U1
00:50e Simplify U2 che ci hanno aiutato a capire degli punti importanti.
00:54Il primo
00:55che l'effetto sui sintomi c'è, l'effetto sulla milza
01:00è comparabile a quello degli altri Gekinibitori ma ha la capacità di migliorare l'emoglobina.
01:05che vuol dire un'emoglobina che parte tra 9 e 10
01:10va sopra 10 o aumenta di più di un gramma e mezzo e un'emoglobina di un paziente invece
01:15che riceve trasfusione quindi trasfusione dipendente vuol dire aumentare l'emoglobina o addirittura
01:20e diventare trasfusione indipendente.
01:22Quindi il farmaco ha documentato la capacità di far salire
01:25dell'emoglobina e aumentare la percentuale di paziente trasfusione indipendente.
01:30che ha raggiunto un end point importante per la clinica perché oggi sappiamo
01:35che i pazienti che migliorano l'emoglobina cioè raggiungono l'emoglobina più di 10
01:39sono pazienti che vivranno
01:40di più.
01:41Quindi il farmaco sicuramente si pone con un farmaco cardine
01:45nella terapia dell'emilofibrosi
01:47e un farmaco cardine anche come bridge altrimenti
01:50è un pianto di miglior osso allogenico dove se un paziente si presenta con un fenotipo
01:54clinico più
01:55anemico la possibilità di migliorare l'emoglobina vuol dire arrivare a trapianti in un livello di fitness.
02:00questo per noi medici ovviamente è stato un grande aiuto perché copia
02:05copriamo un problema importante che l'anemia ovviamente non lo copriamo nel 100 per cento dei pazienti perché
02:10medicina al 100 per cento non esiste ma lo copriamo lo miglioriamo nella buona parte dei pazienti.
02:15da un punto di vista dei pazienti ovviamente questo è un passo avanti perché
02:20l'anemia determina stanchezza fatiguità e fatiga che noi miglioriamo
02:25e poi quando i pazienti inizia a fare traspusioni c'è il sovrapposto.
02:30carico di ferro detto sovracarico marziale e anche la necessità di un caregiver.
02:35perché le traspusioni si fanno in degli ospedali in ospedale quindi il paziente ha bisogno di un accompagnatore che
02:40lo porti e quindi anche da un punto di vista sociale questo ovviamente ha un ritorno.
02:45estremamente importante per la gestione della malattia e della gestione del paziente.
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