00:00Le malattie isonomiali sono circa 50 patologie rare di tipo genetico. Il difetto viene dalla
00:13mancanza di un enzima all'interno degli isosomi, questa è la ragione del nome che hanno. Cosa
00:18succede? Che quando manca questo enzima, l'enzima che dovrebbe degradare certi tipi di sostanze non
00:23c'è a degradarle, quindi queste sostanze si accumulano negli isosomi. Accumulandosi li
00:28portano dei danni d'organo. I organi possono essere più diversi, la parte cardiaca, la parte renale,
00:34ma anche il sistema neurologico generale. Questo è per quello che riguarda le malattie isosomiali appunto
00:40di cui abbiamo parlato e di cui stiamo trattando. Riguardo al progetto che abbiamo seguito, è un
00:46progetto che ha ricevuto più di 80, 82 per eserdezze, se non mi ricordo male, proposte, quindi idee che
00:54sono arrivati da oltre 23 paesi, quindi un progetto che ha avuto una risonanza sicuramente mondiale. Da
01:00questi poi successivamente lo steering committee è riuscito a selezionare progressivamente quelle
01:05ritenute più rilevanti che stasera appunto abbiamo premiato. La necessità di sovvenzionare ricerca,
01:11anche ricerca di base, idee innovative, progetti speciali, fa parte un po' del DNA di questa azienda.
01:17A parte la ricerca che sviluppiamo internamente, cerchiamo di creare collaborazioni anche all'esterno e in
01:22questo caso siamo partiti da progetti completamente innovativi portati avanti da
01:27ricercatori individuali. Quindi cerchiamo di portare qualcosa di più a quello che già cerchiamo di fare
01:34con le nostre terapie. Quindi avendo la possibilità di incrementare ulteriormente, aumentare la conoscenza
01:39di queste patologie e svilupparle è sicuramente una cosa positiva a vantaggio dei pazienti. Questi
01:44sono progetti fondamentali perché appunto danno la possibilità di mantenere qui quello che noi abbiamo.
01:49Noi abbiamo in Italia eccellenze incredibili da un punto di vista di conoscenze. Sappiamo che purtroppo
01:56non abbiamo eccellenze da altri punti di vista, quindi qualcuno può pensare di andare a ricercare
02:01casomai all'estero. Se riusciamo a trattenerli qua in qualche maniera è meglio farlo.
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