00:00Il y a trois ans et demi, on est venus là pour nous annoncer le pire, qu'ils allaient mourir.
00:03Et aujourd'hui, on vient pour essayer de les guérir.
00:07J'ai chassé Batman.
00:14Est-ce que tu manges des bonbons à la fraise ?
00:16Oui.
00:17T'es un gourmand ? Regarde.
00:19Dis-moi, qu'est-ce que ça sent ?
00:21Au début de l'année 2022, nous avions rencontré les enfants Eden et Abel,
00:25atteints du syndrome de Sanfilippo type C, une maladie neurodégénérative incurable.
00:30Depuis, trois années sont passées, et grâce à la générosité de 30 000 donateurs,
00:34un essai clinique a été financé et vient de commencer.
00:37Quinze enfants vont être intégrés à ces recherches.
00:39Aujourd'hui, on se trouve à l'hôpital Sainte-Mère-Enfant à Lyon,
00:42où Abel doit faire des tests et examens dans le cadre d'un essai clinique.
00:45Donc là, il a rendez-vous à 9h pour des tests cognitifs,
00:48et ensuite, il va partir au bloc, faire une anesthésie générale,
00:52afin de faire une ponction lombaire et tout un tas de séries d'images.
00:56Assieds-toi ici. Attends, j'enlève des papiers.
01:01Moi, je m'assoie à côté. Ah, merci. Mais ça, tu vois, j'en ai un peu besoin.
01:05Je m'assoie à côté de toi et regarde. Tu sais ce qu'on va faire ?
01:09On va regarder des images. Est-ce que tu peux me montrer le garçon ?
01:15C'est très bien. Est-ce que tu me montres Bus ?
01:18Bus, c'est pour aller à la patinoire.
01:21Pour aller à la patinoire, oui, si tu veux.
01:23Ça, c'est quoi ?
01:24Des jambes.
01:26Cette partie-là, la jambe.
01:29Le genou.
01:30Le genou. Et ça ?
01:33Ça, c'est le coude.
01:34Le coude, ici, là.
01:36Non, là, juste là.
01:37Peindre.
01:39Epaule.
01:41Epaule.
01:44Regarde bien.
01:46Après, on essaye un autre jeu.
01:48Oui.
01:49D'accord ? J'explique la règle à l'avance.
01:52La maladie de Sanfilippo, c'est une maladie évolutive qui va, petit à petit,
01:56faire perdre les capacités aux enfants.
01:58C'est-à-dire que c'est des enfants qui naissent normalement
02:00et leur organisme ne fabrique pas une substance
02:02et elle entraîne un dysfonctionnement des cellules de l'organisme
02:05et elle a des répercussions très importantes au niveau cérébral,
02:09c'est-à-dire une dégénérescence progressive du cerveau
02:11qu'on pourrait comparer à la dégénérescence des personnes avec une maladie d'Alzheimer.
02:15Et ça veut dire que ces enfants, ils vont faire des progrès, ils vont marcher,
02:18ils vont souvent avoir néanmoins un retard de langage.
02:21Et puis, vers l'âge de 2-3 ans, vont commencer à apparaître
02:25des troubles de l'attention, des troubles du sommeil,
02:27jusqu'au jour où ils arrêtent de progresser
02:29et puis ils vont perdre, petit à petit, tout ce qu'ils ont acquis
02:32pour malheureusement terminer complètement dépendant à l'IT
02:36et décéder des complications de cet état-là.
02:40On ne se rend pas compte de jour en jour la perte,
02:43mais quand on fait la rétrospective sur nos galeries photo, galeries vidéo d'un an en arrière,
02:47on voit que nos enfants perdent leurs acquis.
02:49C'est à ce moment-là qu'on réalise qu'ils ont perdu des choses.
02:52C'est horrible.
02:53Je pense que c'est dur à le voir, à l'accepter,
02:56mais comme je le dis, comme on le dit, on est heureux qu'ils soient auprès de nous aussi.
03:00C'est aussi notre satisfaction.
03:02Qu'importe ce qu'ils ont perdu, de toute façon, on ne peut plus revenir en arrière.
03:05Je ne suis même pas capable de mettre tout ce pape.
03:07Moi, sinon moi, je suis bourré de bleu.
03:09Il y a presque trois ans, jour pour jour,
03:11les parents d'Éden et Abel ouvraient une cagnotte dans le but de financer un essai clinique.
03:15En 2025, cette cagnotte s'élève désormais à plus d'un million d'euros
03:19et permet le financement inédit d'une première étape indispensable avant toute thérapie génique,
03:24l'histoire naturelle.
03:25Il s'agit d'une phase d'observation qui va s'étendre sur deux ans
03:28et dont Abel est le plus jeune patient à intégrer l'étude.
03:31Aujourd'hui, on aimerait remercier toutes les personnes
03:33qui ont contribué au combat d'Éden et Abel
03:35et plus largement à la maladie de Saint-Philippe au type C.
03:38Grâce à tous ceux qui ont participé aujourd'hui,
03:40on est dans le concret, on peut démarrer cette première étape qui est obligatoire,
03:43intégralement financée par leurs dons.
03:45Là, c'est particulièrement important que les gens aient donné
03:48parce que c'est une maladie ultra rare.
03:50Pour les 15 enfants, ça finance des tests, ça finance l'anesthésie générale,
03:54les ponctions lombaires, l'IRM,
03:56les envois de prélèvements dans différents pays
03:59pour avoir les résultats les mieux possibles.
04:01Donc l'argent, elle sert à financer tout ça.
04:04Et c'est très coûteux.
04:05J'ai bien un chouchou ?
04:07Tu veux que je l'aide ?
04:09Tu le fais et tu appuies dans ta bouche.
04:11Un, deux, trois.
04:12Bravo ! Champion du monde !
04:15Non ?
04:16Ou pas ?
04:17J'ai dit ça !
04:19Ah oui, c'était pas très très bon.
04:21T'en as pris un peu.
04:22Putain.
04:23Ouais, c'est pas très bon.
04:24Oh là là.
04:25J'aime pas les...
04:26Les médecins ?
04:27Moi non plus.
04:28Moi j'aime pas.
04:30Oui, c'est pour le détendre un petit peu avant de descendre.
04:33À tout à l'heure.
04:36Vous savez, on est tous rentrés.
04:38Non, maman, j'ai pas pris l'ascenseur avec vous.
04:43C'est par là, c'est par là, c'est par là.
04:49On va aller juste là.
04:54Tiens, regarde.
04:55Avec papa.
04:56Vous pouvez le prendre dans les bras ou...
05:00Le masque, t'es obligé.
05:02Regarde, on va le faire sentir à papa.
05:03Non, pas moi.
05:04Ça sent bon ?
05:05Wow, c'est chewing gum.
05:08C'est comme la dernière fois.
05:09Tu veux quoi ?
05:10Tu respires.
05:11On compte ?
05:13On compte jusqu'à cinq ?
05:14Allez.
05:15Non !
05:17Allez, on va mettre le masque.
05:18Allez, chouchou.
05:19On est là pour te...
05:20Ouais, on est là pour te couper.
05:22Tu vois ta petite tête ?
05:24Regarde.
05:26Tu sens ?
05:28J'ai mis de la fraise et plein d'autres choses.
05:35Tiens.
05:36Hop.
05:37Je récupère.
05:38C'est bon, je retiens.
05:39Je retiens, je retiens, je retiens.
05:41Voilà.
05:42Allez, gros bisous.
05:49Je repars avec la discipline une deuxième fois.
05:53Pose-le là si tu veux.
05:54Non, non, ça va.
05:55Je vais la remettre.
05:59Les voir dormir, je ne sais pas, ça me...
06:01Je n'aime pas trop cette image de les voir dormir comme ça.
06:05Et les ponctions lombaires, non, je ne préfère pas voir.
06:07Pourtant, je suis plutôt courageuse.
06:09J'assiste à pas mal de trucs, mais là, non.
06:11C'est trop dur pour moi.
06:13Pendant 24 mois, ils vont devoir refaire les mêmes tests.
06:17Je sais qu'ils devront refaire une ponction lombaire l'année prochaine.
06:20Au bout de cet essai clinique, si tout se déroule comme prévu,
06:23un traitement, une thérapie génique précisément,
06:26pourrait voir le jour.
06:27Cela consisterait à injecter dans l'organisme des enfants
06:30un vecteur qui cible le cerveau,
06:32mais tous les patients ne pourront en bénéficier.
06:34Les familles le savent.
06:36On a peu de chances d'avoir un traitement
06:39qui va complètement tout guérir chez tout le monde
06:42parce qu'on va forcément commencer à des âges un petit peu différents
06:46et qu'il y aura, c'est certain, des décès.
06:48Mais en tous les cas, pouvoir documenter
06:50l'amélioration, la diminution des symptômes,
06:52le ralentissement d'évolution de la maladie
06:54avec qu'est-ce qui se passe si on ne fait rien.
06:56En attendant la fin de cette étude,
06:58la cagnotte en ligne reste ouverte
06:59dans le but de financer ensuite la thérapie génique
07:02qualifiée de prometteuse.
07:03Le combat, en fait, n'est pas terminé.
07:05Si on souhaite obtenir un traitement,
07:07il faut absolument qu'on finance l'intégralité
07:09de cet essai clinique
07:11pour la guérison des enfants sans filibre en France.
07:14Je suis un...
07:15des gars !
07:16Comme ?
07:17Un retour !
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