00:00Obiettivo è un nuovo approccio terapeutico per la cura di tumori fin qui intrattabili e di
00:05patologie genetiche. È la missione di Aptadir Therapeutics, una società biotecnologica che
00:11sviluppa cure basate su nuovi inibitori ad RNA. La piattaforma sviluppata e di proprietà di Aptadir
00:17può generare diverse molecole DIR dirette ad altrettanti geni specifici soppressi,
00:22ristabilendone la corretta funzionalità. Aptadir nasce nel dicembre del 2023 grazie
00:29al supporto di Extend, il polo nazionale di trasferimento tecnologico interamente
00:35dedicato al settore biofarmaceutico, lanciato su iniziativa di CDP Venture Capital insieme
00:43ad Angelini Ventures ed Evotech. Aptadir è il primo investimento che ha fatto Extend e ha
00:51permesso la possibilità di creare la company, la nuova startup dedicata allo sviluppo di nuovi
00:59approcci terapeutici basati su inibitori ad RNA. La tecnologia è stata sviluppata da tre istituzioni
01:06di livello mondiale come il Bet Israel Deaconess Medical Center dell'Harvard Medical School,
01:14il Cancer Science Institute di Singapore ed anche il CNR italiano. Si è deciso di costituire
01:22un'azienda in Italia in quanto sia l'amministratore delegato che alcuni sociofondatori erano in
01:31Italia e siamo stati aiutati ovviamente dal supporto di Extend. L'obiettivo di Aptadir è di
01:38sviluppare nuove terapie basate su questi inibitori ad RNA per patologie che fino ad oggi non hanno
01:48una terapia efficace. Le nostre aree terapeutiche sono fondamentalmente l'oncologia o alcune
01:55patologie genetiche rare come la sindrome dell'X fragile che hanno in comune un meccanismo
02:02patologico basato sull'ipermetilazione di alcuni geni che sono attivi in tutte le persone normali
02:09e che vengono invece progressivamente spenti nella popolazione che poi diventa affetta da
02:16questa condizione. Aptadir al momento sta finalizzando le attività sperimentali di quello
02:23che viene definito proof of concept in cui si valuta l'efficacia e la sicurezza delle nuove
02:32molecole in modelli sperimentali rilevanti, dopodiché si passerà all'ottimizzazione
02:39della molecola chiamata candidato clinico prima di iniziare il processo di sviluppo clinico
02:46associato al trattamento dei pazienti affetti da queste patologie di cui Aptadir si occupa.
02:53Aggiungerei che Aptadir è attualmente già alla ricerca di nuovi capitali poiché lo sviluppo
03:01clinico di una molecola è particolarmente oneroso per cui sebbene abbia avuto la possibilità di
03:09iniziare le prime attività sperimentali siamo attivamente alla ricerca di capitali soprattutto
03:16da operatori specializzati o da corporate investors che possano comunque finanziare
03:24lo sviluppo clinico e portare finalmente nuove terapie alla popolazione dei pazienti affette
03:30da queste patologie attualmente incurabili.
