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  • il y a 1 an
Chaque jour, Roselyne Dubois répond à vos questions, sur BFMTV.

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00:00Vous vouliez aussi nous parler ce matin, Roselyne, d'un traitement qui semble révolutionnaire.
00:04Contre la mucoviscidose, vous savez, une maladie rare que le téléton notamment a aidé à mettre en lumière.
00:08C'est Simon qui a lu des témoignages de patients dont la vie a changé grâce au Caf-Trio.
00:13Alors, de quoi s'agit-il ? On va en parler avec vous, Professeur Alexander Edelman, merci d'être avec nous.
00:17Professeur émérite au CNRS, vous avez dirigé un laboratoire à l'Inserm sur la mucoviscidose.
00:22Marc Autreville, chef du service santé de BFM TV, est avec nous également.
00:26Pour poser les choses, la maladie, la mucoviscidose, s'adapte d'abord aux poumons.
00:30Ce traitement, pour expliquer les choses très simplement, il va aider les malades, littéralement, à reprendre leur souffle.
00:37Oui, tout à fait. Il est très, très bon. Il est arrivé un peu par hasard.
00:43Mais après 40 ans de travail de recherche, de collaboration entre les patients, les chercheurs et les médecins, ou l'inverse,
00:54avec l'aide de l'État, bien sûr, mais surtout des associations de malades, comme la mucoviscidose ou ABC-protéines,
01:01et d'autres partout en France, il y en a, mais surtout de l'association américaine.
01:06Et puis, on a compris, dans un premier temps, après avoir identifié un gène, comment ça fonctionne.
01:14C'était le principal, la chose principale, de comprendre comment ça fonctionne,
01:18avant de savoir comment réparer la protéine ou le gène muté.
01:25Et bien, c'est comme ça que nous sommes arrivés à ce médicament, qui n'est pas une seule molécule.
01:31Il y a trois molécules pour pouvoir soigner les malades.
01:35Ils prennent plusieurs comprimés en même temps, voilà.
01:37Tout à fait. Et il faut souligner une chose. Ce médicament ne guérit pas la maladie.
01:44Il la soigne, mais il la soigne de façon extraordinaire.
01:48Parfois, les patients qui attendent la grève de poumon sortent de la liste d'attente après avoir pris le médicament.
01:56Mais ça leur change la vie, ils le disent vraiment.
01:58C'est de l'espoir. Je travaille depuis très longtemps sur la mucoviscidose.
02:03Il n'y avait vraiment pas d'espoir. Personne ne croyait qu'on trouverait un jour un médicament.
02:08Et puis, subitement, il y a ce médicament.
02:10C'est de l'espoir. C'est de l'espoir pour les autres, parce que les médicaments ne soignent pas tous les malades.
02:18Ils soignent beaucoup, mais pas tous.
02:21Et c'est pour ça qu'il faut continuer à faire de la recherche, continuer à financer les chercheurs, le jeune chercheur surtout.
02:29Je suis sûr qu'un jour, il y aura le traitement pour les autres.
02:34L'espoir, l'importance de l'espoir.
02:35Et justement, Margot, pour les autres, au départ, il faut raconter, ce médicament a été testé un peu hors les clous.
02:41Il était pour certains malades et on l'a élargi.
02:43Oui, c'est l'association Vaincre la mucoviscidose dont vous parliez, professeure.
02:47Et le professeur Pierre-Régis Burgel, qui est responsable du centre de référence des maladies rares et référents mucoviscidose,
02:52qui ont saisi l'agence du médicament pour élargir l'application de ce médicament aux patients de plus de 6 ans
02:59qui n'étaient pas porteurs d'une mutation spécifique, quelle que soit la sévérité de la maladie.
03:04C'est vraiment ça la nouveauté, parce qu'avant, jusqu'à présent, jusqu'à son autorisation en 2021,
03:09ce médicament était réservé aux patients de plus de 12 ans avec une forme sévère.
03:13Et il y avait 18%, soit quasiment un patient sur cinq, qui n'avait, entre guillemets, pas les bonnes mutations génétiques pour en bénéficier.
03:20L'agence du médicament a dit ok, c'était en juin 2023.
03:22Et l'étude en vie réelle a pu commencer dans 47 centres spécialisés.
03:26Et comme les effets de cette molécule sont spectaculaires, on a eu des preuves assez tôt.
03:32Et les résultats montrent que le médicament a eu un effet bénéfique pour plus de la moitié des patients
03:36qui n'ont pas la mutation pour laquelle l'autorisation de mise sur le marché a été délivrée en Europe.
03:40Résultat aujourd'hui, il y a 290 patients qui ont déjà pu en bénéficier.
03:44Et l'étude montre aussi qu'il y a d'autres mutations sur lesquelles ça pourrait avoir un effet.
03:48Donc c'est extrêmement prometteur.
03:49Ça intervient aussi à un moment très important où l'agence du médicament doit se réunir
03:53pour se prononcer sur l'extension ou non de la prescription de ce médicament.
03:58Alors justement, ce médicament, à l'hôpital Necker,
04:01il y a une femme professeure, Isabelle Sermet-Godelus, qui soigne les enfants.
04:05Le professeur Burgel, c'est plutôt les adultes.
04:07Donc c'est elle qui décide aujourd'hui à qui donner le médicament,
04:11pas seulement à ceux pour qui au départ ça a été prescrit.
04:17Et on donne le médicament de façon compassionnelle, on dit, pour ceux qui en ont besoin.
04:22Donc bientôt, ce médicament servira à d'autres.
04:25Mais il y en a certains qui ne répondent pas.
04:29Et c'est pour ça qu'il faut absolument...
04:30Oui, parce qu'on parle de maladies rares, professeur.
04:32C'est important de leur dire des maladies qu'on ne connaissait pas,
04:35parce qu'il y a quelques centaines, quelques milliers de malades.
04:37Du coup, les fonds des laboratoires ne vont pas en priorité à ces maladies.
04:41Et il faut continuer parce que vous êtes la preuve qu'on trouve.
04:44Absolument. Vous savez, au quotidien, c'est très difficile.
04:48Tous les chercheurs, ils travaillent, ils travaillent, ils ne voient pas de résultat.
04:50Mais subitement, à un moment donné, ça sort et c'est formidable.
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