Nées avec une maladie génétique rare, ces deux sœurs jumelles avaient une espérance de deux ans seulement. Mais grâce au Téléthon, elles ont pu recevoir une thérapie génique, qui a permis de leur sauver la vie. L'année dernière, le Téléthon avait permis de récolter plus de 96 millions d'euros.
00:00Aller voir courir ainsi dans les bras de leur mère, difficile d'imaginer que ces jumelles sont nées avec une maladie génétique rare.
00:08L'amiotrophie spinale, qui entraîne progressivement l'atrophie des muscles, y compris cardiaque et respiratoire.
00:14Un diagnostic posé quelques jours après leur naissance.
00:17C'est juste terrible, on se prend un bus en pleine face, parce qu'à ce moment-là on nous présente une maladie,
00:23où on nous annonce que sur certains types, on ne sait pas encore mais ce sera le type de nos filles, l'espérance de vie d'un enfant c'est deux ans.
00:31Mais cette deuxième bougie, les jumelles l'ont soufflée en octobre dernier, grâce à la thérapie génique dont elles ont bénéficié à 17 jours de vie.
00:39Et une fois que cette injection a été faite, leur vie a changé.
00:42Tous les résultats cliniques montrent qu'elles ont un super développement, que leur masse musculaire continue de grandir comme il le faut.
00:50Et voilà, donc oui, elles sont sauvées.
00:54Un traitement qui change une vie, un espoir pour la présidente du Téléthon.
00:59Elle souhaite maintenant multiplier les essais cliniques avec l'aide des dons.
01:02Il y a 20 ans, on en était vraiment au stade de la recherche sur les 7000 maladies rares.
01:06Aujourd'hui, oui, 40 essais chez l'homme et on pourrait en soutenir encore bien plus, mais c'est juste une question de moyens.
01:15L'année dernière, la campagne du Téléthon avait récolté plus de 96 millions d'euros.
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