Le Téléthon 2025 a permis de récolter 83.504.259 euros au profit de la recherche sur les maladies génétiques rares. Un chiffre en hausse par rapport à l'année dernière.
00:00Un week-end d'espoir pour de nombreuses familles, notamment grâce à la thérapie génique.
00:04On va en parler avec Laurence Thieno-Hermand qui est présidente du Téléthon depuis 22 ans.
00:08Bonjour Laurence.
00:08Bonjour.
00:09Est-ce qu'on peut expliquer tout simplement ce qu'est la thérapie génique ?
00:12Alors la thérapie génique, encore faut-il déjà avoir découvert le gène à l'origine de la maladie génétique.
00:19Une fois qu'on a découvert le gène, on produit ce gène de synthèse.
00:23On le met dans un vecteur, c'est-à-dire un petit virus qu'on rend inoffensif.
00:27On met ce gène réparateur à l'intérieur de ce vecteur et ensuite il va aller réparer les cellules malades dans l'organisme.
00:36Alors c'est tout simple à expliquer, beaucoup plus compliqué à réaliser.
00:40Ça prend quelques années bien évidemment.
00:42Alors justement, ça c'est de la théorie, on comprend bien le cheminement.
00:45Est-ce que vous pouvez donner un exemple clinique, c'est-à-dire en fin de compte le problème, la maladie et puis la solution qu'on a pu proposer par la thérapie génique ?
00:52Alors la solution, on va dire une belle solution et une belle victoire qu'on va illustrer pendant ce week-end de Téléthon,
01:00c'est sur la myotrophie spinale qui, dans sa forme la plus grave, tue les bébés avant l'âge de 2 ans.
01:06Et dans cette maladie, d'abord le gène a été trouvé par Judith Melky grâce au fond du Téléthon en 1995.
01:11Et puis aujourd'hui, il y a un traitement de thérapie génique qui est né des recherches prionnaires de Généthon.
01:18Et ce traitement de thérapie génique, s'il est administré le plus tôt possible aux enfants,
01:23ce qui est le cas par exemple de Marley, Mylène, des petites jumelles qui ont 2 ans et qui gambattent partout,
01:28s'il est administré le plus tôt possible, alors les résultats sont waouh parce qu'on sauve des vies grâce à ce traitement de thérapie génique dans la myotrophie spinale.
01:37Est-ce que ces succès ont contribué à faire progresser la générosité des Français ?
01:42Oui, d'abord parce que je pense que les Français ont compris que lorsqu'on s'engage sur des pistes thérapeutiques très innovantes pour des maladies rares,
01:49ça apporte des solutions à des maladies fréquentes.
01:52Par exemple, on parle de thérapie génique.
01:54Aujourd'hui, il y a plus de 30 médicaments de thérapie génique qui sont sur le marché, y compris dans des cancers.
01:59Donc vraiment, les Français ont compris que cette innovation thérapeutique qui naît dans les laboratoires du Téléthon
02:05apporte des solutions pour tous.
02:08Justement, puisque vous avez envie de donner, Laurence nous rappelle comment on fait un don ?
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