Terapia genica per emoglobinopatie, Orlandi (United) ‘solo 4-5 in Italia i centri autorizzati a fornire questo trattamento che permette di poter guarire pazienti idonei’  - video Dailymotion

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Sul rimborso di exa-cel da parte del Ssn, ‘non sarà per tutti i pazienti, ma è una svolta. Regioni trovino altri centri. Soprattutto Sardegna e Sicilia dove queste malattie sono endemiche’

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00:00Unitel, che è una federazione nazionale delle 37 associazioni di tutta Italia, dopo l'autorizzazione

00:11di EMA, si è immediatamente mosso con le autorità regolatorie, Alfa, per tentare di sensibilizzarli

00:21a fare il prima possibile il lavoro di verifica di sicurezza ed efficacia, in modo da poterlo

00:31mettere a disposizione dei pazienti alquanto prima. L'Associazione e la Federazione Unite

00:38ha quasi ogni mese tentato di capire lo stato d'avanzamento dei lavori, perché come voi

00:47potete immaginare, chi ha le caratteristiche oggi fra 6-7 mesi potrebbe non averle più.

00:55Quindi siamo arrivati dopo oltre un anno e mezzo che recentemente è stata autorizzata.

01:01Ora noi siamo contenti perché i pazienti aspettavano questo da tanto tempo, vi sono state altre

01:10dinamiche di speranza, ma certe aziende poi hanno abbandonato il campo europeo, ora questa

01:18company crede che abbia tutti i requisiti e le capacità per poter guarire quei pochi

01:27pazienti che avranno le caratteristiche. Ora non è finita, attendiamo l'uscita in

01:33gazzetta ufficiale e Unite continuerà a sensibilizzare ora non più AIFA, che il suo

01:39lavoro l'ha eseguito, ma le regioni perché dovranno individuare i centri deputati a poter

01:47eseguire la terapia. Abbiamo 4-5 centri in tutta Italia, come il Bambin Gesù, autorizzati

01:55e capaci di farlo, ma è corretto visto che la Sardegna e la Sicilia, che sono le regioni

02:01più endemiche, hanno 2007-2006 pazienti, per evitare dei viaggi per l'Italia se anche

02:07quelle regioni indicassero un loro centro. Quindi noi attendiamo con fiducia l'inizio

02:15e l'inizio della guarigione di alcuni pazienti. Qual è il mio pensiero da Presidente Unite

02:20di un paziente esperto e vecchio? Se vi saranno dei requisiti che puoi farlo dai 18 ai 35 anni,

02:28chi glielo va a dire quel ragazzo di 17 anni e 9 mesi? Ma quello tutto più aspetta qualche

02:34mese, ma chi glielo va a dire chi ha 36 anni e magari ha le caratteristiche o 37? Questa

02:42è la discriminazione per poche settimane. Quindi questo qua il mio lavoro sarà, appena

02:49leggo la gazzetta, perché devo leggere cosa c'è scritto, perché me ne dico un tante,

02:54ma la verità è quella che sta scritta in un pezzo di carta, noi ci batteremo prima

03:01per farla provare e ci abbiamo messo quasi due anni. Ora per modificare, perché ripeto,

03:06se lei avesse un figlio che ha 36 anni e si mette precluso, ora io ho capito che i miei

03:1365 è meglio che neanche ci pensi, però ci sono dei quarantenni che sono più in forma

03:18dei 34 anni, quindi questa è una discriminazione per delle dinamiche economiche che a noi non

03:24piacciono e quindi cercheremo di… Il lavoro è continuo, costante ed è un po' vergognoso

03:31perché non dovremmo nemmeno noi lavorare per queste cose, lì si dovrebbe spendere anche

03:37la società scientifica, ma sa come dicono, ma questa è la legge, io sono un cligo, che

03:43ci posso fare? Invece io dico questa è la legge, mi sono un paziente e devo tutelare

03:47la discriminazione che può avvenire tra pazienti.

03:51L'immaginario di guarire e di cambiare vita, noi in nostri congressi abbiamo ascoltato

03:56dei pazienti che nel trial clinici due o tre anni fa l'hanno eseguita questa terapia

04:02e praticamente hanno sviluppato un'emoglobina fetale di valori importanti, l'efficacia e

04:09la sinergia e la forza che prima non si riscontravano, quindi ripeto, non saranno per tutti, non sarà

04:17domani, ma quelle che hanno caratteristiche cambieranno vita, svolteranno vita e questo

04:23non la dice tanto, ecco le dice a lunga.

Terapia genica per emoglobinopatie, Orlandi (United) ‘solo 4-5 in Italia i centri autorizzati a fornire questo trattamento che permette di poter guarire pazienti idonei’

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