Malattie rare, la dura sfida tra nuovi farmaci e sostenibilità

Milano, 22 set. (askanews) - I progressi della ricerca farmaceutica hanno aperto prospettive fino a pochi anni fa impensabili nella lotta contro le malattie rare, con la scoperta di molecole capaci di incidere su patologie finora prive di prospettive di cura, ma la sfida di garantire ai pazienti l'accesso alle innovazioni senza compromettere la sostenibilità economica del Servizio sanitario nazionale resta complessa ed è stata al centro di una tavola rotonda che si è tenuta a Milano a Palazzo Lombardia, nell'ambito della XXIX edizione di Salute Direzione Nord, organizzata da Fondazione Stelline e Inrete."I bisogni delle persone con malattia rara sono anzitutto una diagnosi il più possibile precoce, oggi registriamo ritardi di quattro o cinque anni, che aumentano nelle donne, questa è un'ulteriore disparità; abbiamo una necessità di terapie, oggi siamo al 5% su 2 milioni di malati, e abbiamo poi la necessità di una presa in carico che accompagni poi tutta la continuità di cura" ha osservato Annalisa Scopinaro presidente Federazione Italiana Malattie Rare-Uniamo.In questo scenario diventa centrale il tema dell'equità nella tutela della salute, frutto di un equilibrio delicato tra diritto alla cura, sostenibilità della spesa e capacità di finanziare la ricerca. Una questione particolarmente rilevante per le malattie rare, dove il numero limitato di pazienti rende più difficile ammortizzare gli ingenti investimenti necessari allo sviluppo di nuove terapie."Malattie rare - ha aggiunto Sabrina De Camillis, responsabile rapporti istituzionali e comunicazione Gsk Italia - significa complessità e nella complessità bisogna che ci sia una governance ben strutturata con grande capacità di trasferimento di innovazione, di competenze e di informazioni, dalla periferia al centro. Nelle malattie rare, dove appunto i numeri non guidano perché sono rare, fare rete è indispensabile. Da soli non si va da nessuna parte, serve che tutti, istituzioni associazioni di pazienti, industrie, accademia si mettano insieme e ci sia la capacità di prendersi carico della persona".L'obiettivo è arrivare a un modello di valutazione dell'innovazione che consideri non solo l'efficacia clinica e il costo immediato di un farmaco, ma anche i benefici nel lungo periodo e i possibili risparmi di sistema, per esempio attraverso la riduzione delle ospedalizzazioni. Una prospettiva che potrebbe riflettersi anche in una revisione dei meccanismi con cui la sanità pubblica rimborsa i farmaci alle aziende produttrici."Penso che oggi ha concluso Fabrizio Celia, general manager di argenx Italia - la grande asimmetria di fondo sia quella di ripensare a un modello di rimborso per alcuni farmaci, che generano valore trasversale in decenni per i pazienti, invece questo sistema viene un po' imbrigliato dall'attuale rendicontazione annuale".Un modo per evitare che la sostenibilità diventi un limite al diritto alla cura e sia invece condizione per renderlo concretamente universale.