00:00La fondazione Franco e Piera Cutino che nasce dalla volontà della famiglia Cutino dopo la morte di Piera affetta da
00:07talassemia
00:08è una realtà ormai consolidata, una realtà che sta all'interno dell'azienda Villa Sofia Cervello
00:15che è un'azienda di elevata eccellenza e che si occupa di malattie rare ematologiche.
00:23Con questi fondi intende portare avanti la ricerca in due settori. Il primo è uno studio genetico per aumentare la
00:34correttezza
00:36dell'identificazione del candidato ideale che può entrare a eseguire terapie innovative come la terapia genica.
00:46Cioè è un progetto di medicina di precisione che permetterà di identificare il candidato ideale sia sulla talassemia che sull
00:56'anemia falciforme.
00:57Ma un altro grande progetto che porteremo avanti con i fondime è un centro internazionale di formazione per le malattie
01:10ematologiche rare.
01:11Abbiamo già fatto un meeting in cui hanno partecipato 45 esperti da 19 nazioni di tutto il mondo.
01:19Speriamo sempre di più di poter ottenere risultati che possano aiutare i pazienti che oggi hanno la possibilità di guarire
01:27la terapia genica
01:28a stare sempre meglio, a ridurre, ad abolire le trasfusioni.
01:32Consideriamo che i pazienti prima morivano a 15 anni, adesso la vita mediana è 40 anni,
01:38ma il 70% dei pazienti non può accedere alle terapie innovative come la terapia genica,
01:46a cui si può accedere solo dai 12 ai 35 anni.
01:50È importante, voglio sottolineare, che questa terapia venga indicata e discussa col talassemologo.
01:57Rimane quindi una fetta enorme di pazienti oltre i 35 anni su cui ancora bisogna studiare,
02:05trovare farmaci, trovare terapie innovative per liberarli dalla trasfusione che eseguono ogni 15 giorni
02:12da quando hanno 6 mesi di vita.
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