00:03Abbiamo detto il primo inibitore non covalente per uso clinico nel contesto della leucemia
00:11linfatica cronica. Allora gli inibitori di BTK sono farmici cardine. BTK è un target,
00:20un bersaglio fondamentale, un tallone d'Achille che possiamo colpire nella leucemia linfatica
00:28cronica e fino ad oggi abbiamo avuto degli inibitori covalenti che si legano a questo
00:34bersaglio e lo bloccano. Però le cellule neoplastiche sono intelligenti e quindi sviluppano delle
00:40mutazioni di resistenza e allora questi inibitori covalenti non funzionano più. Pertobrutinib,
00:47che è un inibitore non covalente, ha invece un meccanismo d'azione nuovo, molto innovativo,
00:53che è in grado di superare le resistenze indotte dai farmaci utilizzati in precedenza
01:01e quindi questo superamento, questo meccanismo d'azione e di legame molto innovativo si traduce
01:09poi in effetti clinici. E gli effetti clinici li ha dimostrati molto bene lo studio Brurenzi
01:17LL321 che è stato pubblicato su una rivista molto autorevole, tra le due più autorevoli
01:25nel mondo per la medicina che è New England Journal of Medicine e questo studio ha comparato
01:31il Pertobrutinib rispetto a una terapia di controllo in pazienti con leucemia linfatica
01:40cronica recidivata o refrattaria. E questo studio ha dimostrato alcune cose molto importanti.
01:48La prima è la efficacia, la superiorità dell'efficacia di Pertobrutinib in questo contesto
01:55rispetto alla terapia di controllo. È una superiorità ovviamente statisticamente significativa
02:01molto marcata e che ovviamente si tradurrà in un beneficio clinico anche nella pratica
02:09clinica di tutti i giorni per i pazienti. Il secondo punto molto importante è la sicurezza
02:15del farmaco perché naturalmente dobbiamo sempre pensare alla possibilità di effetti
02:20collaterali ma Pertobrutinib ha dimostrato un profilo di sicurezza e di maneggevolezza
02:27davvero molto alto con un rischio molto molto basso di eventi collaterali di vario tipo
02:35soprattutto quelli che ci interessano di più cardiovascolari e questo di nuovo è una differenza
02:43rispetto al capostipite degli inibitori di BTK ed è un dato molto positivo. È anche una terapia molto
02:51semplice da assumere perché si tratta di una pastiglia. Ovviamente non è chemioterapia, è una terapia
02:58intelligente molecolare. Si tratta di una terapia orale per bocca, quindi pastiglia, che si prende
03:07ogni giorno in maniera continuativa fino a quando funziona. Ma questa è naturalmente la cosa buona
03:13per i pazienti.
03:16Grazie a tutti.
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