L’étude du microbiome ouvre des perspectives prometteuses en médecine de précision, notamment pour la
prédiction de la réponse aux traitements. Ces données présentent toutefois une forte complexité : elles sont
longitudinales, issues de sources multiples (microbiome intestinal, pulmonaire), de grande dimension
(l’abondance de milliers d’espèces de bactéries, de champignons, etc. est mesurée), tout en reposant sur des
effectifs limités, typiques de petites cohortes cliniques comprenant de l’ordre d’une centaine de patients. Cette
présentation illustre une approche méthodologique spécifiquement adaptée aux contraintes cliniques réelles et
aux caractéristiques de ces données, à travers un cas d’étude centré sur la mucoviscidose et la réponse aux
traitements modulateurs (CFTR). Ces derniers constituent une avancée majeure pour la qualité de vie des
patients, mais leur efficacité demeure hétérogène.
L’objectif est d’illustrer qu’il est possible de développer des modèles prédictifs interprétables, même à partir de
cohortes restreintes. La présentation abordera les principaux défis méthodologiques, les arbitrages entre
performance prédictive et explicabilité des modèles, ainsi que les implications pour la recherche clinique.
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