00:04I progressi della ricerca farmaceutica hanno aperto prospettive fino a pochi anni fa impensabili
00:09nella lotta contro le malattie rare con la scoperta di molecole capaci di incidere su
00:13patologie finora prive di prospettive di cura ma la sfida di garantire ai pazienti l'accesso
00:19alle innovazioni senza compromettere la sostenibilità economica del Servizio Sanitario Nazionale
00:24resta complessa ed è stata al centro di una tavola rotonda che si è tenuta a Milano a
00:29Palazzo Lombardia nell'ambito della 29esima edizione di Salute Direzione Nord organizzata
00:34da Fondazione Stelline in Rete. I bisogni delle persone con malattia rara sono i bisogni di
00:39malattie che sono sconosciute spesso quindi un bisogno di una diagnosi quanto più possibile
00:44precoce abbiamo delay di ritardi rispetto alla diagnosi di 4-5 anni che aumentano nelle donne
00:51questa è un'ulteriore disparità abbiamo una necessità di terapie ancora ci sono terapie
00:56solo per il 5% della popolazione di persone con malattia rara che sono 2 milioni in Italia
01:02ricordiamocelo non sono pochissimi e abbiamo anche poi la necessità di una presa in carico
01:07che accompagna anche tutta la continuità di cura. In questo scenario diventa centrale il tema
01:12dell'equità nella tutela della salute frutto di un equilibrio delicato tra diritto alla cura
01:17sostenibilità della spesa e capacità di finanziare la ricerca. Una questione particolarmente rilevante
01:23per le malattie rare dove il numero limitato di pazienti rende più difficile ammortizzare
01:27gli ingenti investimenti necessari allo sviluppo di nuove terapie. Malattie rare significa complessità
01:34nella complessità bisogna che ci sia una governance ben strutturata con grande capacità di trasferimento
01:41di innovazione di competenze e di informazioni dalla periferia al centro. Nelle malattie rare dove
01:48appunto i numeri non guidano perché sono rare, fare rete è indispensabile. Da soli non si va da
01:56nessuna parte, serve che tutti, istituzioni, associazioni di pazienti, industria, accademia,
02:03si mettano insieme e ci sia la capacità di prendersi carico della persona.
02:09L'obiettivo è arrivare a un modello di valutazione dell'innovazione che consideri non solo l'efficacia
02:14clinica e il costo immediato di un farmaco, ma anche i benefici nel lungo periodo e i possibili
02:19risparmi di sistema, per esempio attraverso la riduzione delle ospedalizzazioni, una prospettiva
02:25che potrebbe riflettersi anche in una revisione dei meccanismi con cui la sanità pubblica
02:30rimborsa i farmaci alle aziende produttrici. Penso che oggi la grande assimetria di fondo
02:35sia quella di ripensare a un modello di rimborso per alcuni farmaci che generano valore trasversale
02:42in decenni per i pazienti, invece questo sistema viene un po' imbrigliato dall'attuale
02:49rendicontazione annuale.
02:50Un modo per evitare che la sostenibilità diventi un limite al diritto alla cura e sia invece
02:56condizione per renderlo concretamente universale.
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