00:10Le cellule CAR-T sono oggi già uno strumento terapeutico importante per la terapia delle
00:18malattie linfoproliferative di origine bilinfocitaria, quindi per tradurla ancora più semplicemente
00:26dei linfomi a grandi cellule B e delle leucemie linfoblastiche acute a immunofenotipo B.
00:34E oltre a queste c'è anche la possibilità di trattare malati affetti da mieloma multiplo,
00:42in questo caso il bersaglio molecolare è un po' diverso.
00:45Però la grande sfida, la grande proiezione è quella di allargare l'uso delle cellule CAR-T alle neoplasie solide
00:54e al di fuori dell'ambito oncologico ci sono dei primi dati di significativo interesse nelle malattie autoimmune
01:02in cui i bilinfociti giocano una componente fondamentale nella patogenesi.
01:08Noi abbiamo trattato due pazienti pediatrici grazie a un'interazione con AIFA che ringrazio
01:16straordinariamente per sensibilità, attenzione, competenza e disponibilità sulla base del cosiddetto
01:24uso non ripetitivo. La prima era una paziente con una malattia lupica, il secondo è un bambino
01:32con una dermatomiosite che pure è una patologia in cui i bilinfociti giocano un ruolo fondamentale
01:39e dopo la terapia con le cellule CAR-T dirette contro CD19, quindi la stessa molecola bersaglio
01:46dei linfomi B e delle leucemie a differenziazione bilinfocitaria, hanno ottenuto una remissione
01:54completa di malattia e sono liberi da terapia immunosoppressiva ma oltre alla nostra esperienza
02:02nella parte pediatrica in Germania Erlangen un collega ha già riportato su una prestigiosissima
02:10rivista 5 casi di pazienti affetti di malattia lupica, ci ricordiamo peraltro che impatta principalmente
02:18nei soggetti di genere femminile con significativo beneficio terapeutico sostenuto nel tempo.
02:26Le cellule CAR-T possono essere gravate da effetti collaterali, i due più importanti
02:32sono la sindrome da rilascio citochimico, la neurotossicità associata all'uso delle cellule
02:38CAR-T, è quindi fondamentale riconoscere tempestivamente queste complicanze e trattarle
02:45in maniera assolutamente rapida. In questa prospettiva l'integrazione di competenze tra
02:51ematologi, cardiologi, neurologi e intensivisti, tanto per citare quattro figure professionali
02:58assolutamente indispensabile e irrinunciabile.
