00:00Le malattie onchematologiche sono un insieme eterogeneo di patologie e quindi proprio per la loro eterogeneità è molto difficile avere
00:08dei dati epidemiologici certi.
00:11Si è cercato varie volte anche in Italia di avere dei registri delle singole patologie, purtroppo questi registri con grande
00:18difficoltà riescono a produrre dei risultati numerici che siano veramente attendibili.
00:24Noi sappiamo che le diverse patologie onchematologiche sono comunque con l'eccezione dei linfomi non-Hodgkin che però si dividono
00:32in 30-40 sottotipi, quindi facciamo un discorso generale oppure scendiamo nel dettaglio delle singole.
00:38E la lecemia linfatica cronica sono considerati tumori rari che significa che hanno un'incidenza inferiore a 5 per 100
00:45.000 abitanti per anno.
00:46Quello che sta cambiando profondamente nel nostro paese e come in altri paesi economicamente in grado di sostenere anche nuove
00:54terapie è la prevalenza di queste malattie, ovvero sia quanti individui con la stessa malattia sono viventi in questo momento
01:02rispetto a 10 anni fa.
01:03E questo numero sta incrementando enormemente e questo è il dato importante perché l'incidenza più o meno riteniamo che
01:09sia la stessa, ma il numero di pazienti con patologie onchematologiche che sono attualmente viventi, molti di questi cronici che
01:16richiedono terapia cronica, questo è un numero che sta aumentando.
01:20E questo è un numero importante che dovrebbe essere conosciuto anche per valutare l'impatto sul sistema sanitario, intendo l
01:26'impatto economico della gestione di questo numero così importante di pazienti che rappresenta chiaramente un grande successo del trattamento in
01:34ematologia.
01:35Ci sono state molte nuove terapie che sono state sviluppate negli ultimi anni in onchematologia che vanno dallo sviluppo di
01:42farmaci cosiddetti bersagli, cioè farmaci che sono piccole molecole che vanno a colpire le cellule che esprimono delle specifiche mutazioni
01:49del DNA e quindi hanno delle proteine mutate, hanno l'attivazione di vie all'interno delle cellule che possono essere
01:55bersagliate in maniera piuttosto specifica da questi nuovi farmaci.
01:59E quindi il trattamento di una leucemia acuta è diverso a seconda del tipo di mutazione che esprime e soprattutto
02:06direi anche le tecnologie basate sulla capacità di riconoscere in modo specifico queste cellule alterate, queste cellule della malattia, utilizzando
02:15anticorpi monoclonali, cioè anticorpi che vanno a riconoscere proteine espresse in maniera specifica o comunque in maniera abnorme sulla membrana
02:24delle cellule tumorali,
02:25anticorpi che poi nella versione più moderna sono cosiddetti anticorpi bispecifici, cioè anticorpi che da una parte si legano alla
02:34membrana della cellula tumorale e dall'altra attivano gli infociti dell'organismo del paziente per cercare di distruggere in modo
02:42quindi molto selettivo queste cellule.
02:44E poi certamente le terapie cellulari che vanno dal miglioramento delle procedure trapiantologiche più in generale all'uso delle CAR
02:52-T che sono appunto delle preparazioni di linfociti T del paziente che in laboratorio sono state manipolate per renderle efficienti
03:01ed efficaci contro le cellule maligne.
03:04I bambini sono stati, nel senso le leucemie dei bambini ovviamente, sono state un treno trainante anche lo sviluppo di
03:12terapie negli adulti.
03:13I bambini sono affetti da una forma particolare di leucemia che è la leucemia linfoblastica acuta, che nell'adulto è
03:19molto meno frequente, dove è più comune la forma cosiddetta mieloide acuta.
03:24Il problema è che la stessa malattia nel bambino e nell'adulto ha un andamento molto diverso e delle caratteristiche
03:29anche molto diverse.
03:30Però i colleghi pediatri sono stati estremamente bravi nello sviluppare degli schemi di terapia che hanno innalzato enormemente il livello
03:40di risposta e di guarigione dei bambini e molti di questi schemi sono stati in qualche maniera derivati, utilizzati anche
03:46per gli adulti con un significativo miglioramento anche nella sopravvivenza degli adulti.
03:51A questo riguardo la ricerca italiana ha dato un contributo estremamente importante nel trattamento di questa forma di leucemia linfoblastica
04:01negli adulti, ma anche nei bambini probabilmente lo stesso approccio potrebbe essere approvato e reso disponibile,
04:08di trattamento con un anticorpo monoclonale associato a altri farmaci.
04:13E quindi questo ha contribuito a aumentare ancora molto le percentuali di risposta e le lungo sopravvivenze fino a poter
04:21ipotizzare la cura, cioè la guarigione della malattia.
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