Vivir mejor con síndrome de Barth ya es posible

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00:00La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos ha aprobado el primer tratamiento

00:15para el síndrome de Barth, una enfermedad genética rara que afecta principalmente a

00:21hombres y causa problemas graves como debilidad muscular y afecciones cardíacas que ponen

00:27en riesgo la vida. Hasta ahora, el manejo de la enfermedad se centraba únicamente en el

00:32tratamiento de los síntomas. La aprobación de este nuevo medicamento, llamado Forciniti,

00:38representa una esperanza significativa para los pacientes y sus familias. El tratamiento

00:43consiste en una inyección que actúa mejorando la función de las mitocondrias, que son las

00:49estructuras celulares que producen energía. Aunque no es una cura, los ensayos clínicos

00:54han demostrado que el medicamento mejora notablemente la función cardíaca y la fuerza muscular de

01:01los pacientes. Este avance marca un hito importante, ya que ofrece la posibilidad de una mejor calidad

01:07de vida y demuestra cómo la ciencia puede transformar la lucha de quienes viven con

01:12enfermedades raras.