00:00Nei laboratori Enea, l'Agenzia Nazionale per le Nuove Tecnologie, si coltiva la speranza per i
00:10pazienti affetti da una malattia rara. È il progetto Biogenera, una piattaforma biotecnologica
00:16avanzata che prevede l'utilizzo di un brevetto Enea. Il progetto nasce con l'obiettivo di
00:21sviluppare una terapia genica innovativa non virale per trattare malattie rare e in particolare
00:29la glicogenosi di tipo 3. Il nostro approccio è pensato per realizzare una terapia che sia sicura,
00:37mirata, accessibile e sostenibile. Attualmente le terapie geniche utilizzano soprattutto vettori
00:43virali ma con il progetto Biogenera le cose possono cambiare. Il nostro scopo è quello di superare
00:50questo limite e realizzare delle nanoparticelle in grado di veicolare il materiale genetico all'interno
00:58delle cellule riducendo in questo modo i rischi e rendendo la terapia più sicura e ripetibile nel
01:06tempo. Per la realizzazione del progetto occorrono 12 mesi. Con il contributo del 5x1000 si può
01:12accelerare la ricerca e realizzare più velocemente una cura. Il nostro sogno è che questa piattaforma
01:20biotecnologica possa diventare un modello replicabile e adattabile anche ad altre patologie
01:26genetiche con caratteristiche simili, quindi dando speranza a delle famiglie e pazienti
01:33che al momento non hanno alternative.
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