出生12天確診脊髓性肌肉萎縮症 男嬰獲健保給付基因治療全台首例

  • 8个月前
出生12天確診脊髓性肌肉萎縮症 男嬰獲健保給付基因治療全台首例
https://health.ltn.com.tw/article/breakingnews/4459458

高雄6個月大男嬰小寶出生僅12天就確診脊髓性肌肉萎縮症(簡稱SMA),這是一種因SMN1基因變異導致進行性神經肌肉退化疾病,嚴重者高達8成在2歲前會死亡,就算存活,也只能臥病在床,其高達4900萬元的一次性基因治療藥物,於今年8月納入健保給付,小寶成為國內首例接受健保給付基因治療的第1型SMA病童,

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