00:03Oggi il paziente con malattia rara vive di solitudine perché c'è difficoltà nella diagnosi,
00:11c'è difficoltà di un percorso integrato, spesso per arrivare alla diagnosi ci sono tanti interlocutori.
00:16Uno dei bisogni fondamentali è fare informazione, informazione sulle patologie rare, attraverso
00:22le associazioni pazienti, attraverso tutto il mondo della salute, avere dei centri di
00:27riferimento che siano chiari, che siano accessibili e soprattutto una presa in carico a 360 gradi,
00:32non solo con il riconoscimento della patologia in sé per sé ma anche e soprattutto su un
00:37percorso che pensi al paziente e per il paziente. Uno dei più ampi bisogni dei pazienti che vivono
00:45con malattia rara è avere accesso all'innovazione perché fare studi, fare ricerca in patologie
00:51che sono rare significa avere la capacità di individuare i pazienti e di poterli far
00:57entrare in studi clinici che possano poi generare i dati che servono per la loro salute. In questo
01:03l'azienda, l'industria è fondamentale perché ha la capacità, le competenze tecniche di poter
01:09sviluppare quelle soluzioni di innovazione e di salute che sono proprio per i pazienti. La cosa
01:15fondamentale è fare network, fare network tra le aziende, fare network con le istituzioni e con
01:20l'accademia per fare in modo che anche una patologia rara possa avere accesso alla più ampia
01:24innovazione con il massimo beneficio. Se facciamo riferimento a patologie rare come le GPA che alcuni
01:32anni fa chiamavamo sindrome di Sjurgenstrauss e l'S quindi la sindrome iperosinofila ci rendiamo
01:37conto che stiamo parlando di malattie che hanno incidenze bassissime, prevalenze che non arrivano
01:44ai 4 per milione. Quindi immaginiamo di essere pazienti con queste patologie che di
01:50fatto sono unici in un contesto estremamente ampio di popolazione. Qual è il bisogno fondamentale?
01:57Il bisogno è fare in modo che questi pazienti abbiano una diagnosi, una diagnosi precoce, una
02:01diagnosi integrata, che i medici siano formati a riconoscerla attraverso segni e sintomi che
02:07appartengono a tante patologie, l'oculista, l'opneumologo, l'internista, il medico di medicina
02:13generale, tutte quelle persone che possono essere i contributori di una diagnosi precoce
02:18e non ultimo un percorso di cura che sia definito e che sia seguito da specialisti che conoscono
02:24la patologia e possano dare al paziente una vita più lunga e di qualità. Io sono estremamente
02:30orgogliosa di lavorare per GSK perché è un'azienda che in tutti i settori dove sviluppiamo innovazione
02:38si impegna nelle patologie rare e anche in quei sottogruppi di patologie che pur non
02:44essendo rare di fatto lo diventano attraverso un marcatore biomolecolare. Il nostro impegno
02:49è pensare ai pazienti, metterli al centro della nostra innovazione e fare in modo che tutti
02:56loro e anche i loro caregiver possano avere accesso a questa innovazione attraverso possibilità
03:02di early access, attraverso studi clinici che facciano realmente la differenza e che pensino
03:08ai loro bisogni e non ultimo ho l'onore di lavorare per un'azienda che inserisce la
03:13voce del paziente già nella fase di sviluppo del farmaco catturando i loro bisogni all'interno
03:18degli stessi endpoint dello studio.
